Анализ социально-экономического бремени спинальной мышечной атрофии в Российской Федерации

Введение. Спинальные мышечные атрофии (СМА) - это клинически и генетически разнородная группа орфанных заболеваний, характеризующихся прогрессивной дегенерацией мотонейронов и потерей их функции. Выделяют четыре типа СМА, из которых тип I является наиболее неблагоприятным. Пациенты со СМА в течение жизни нуждаются как в разнообразной медицинской так и социальной помощи, суммарные затраты на которую ранее в РФ не рассчитывались.

Цель. Расчет социо-экономического бремени СМА в РФ для все, популяции пациентов с учетом прямых медицинских, прямых немедицинских и непрямых затрат до момента внедрения патогенетической терапии и после ее внедрения. Оценка влияния патогенетической терапии на динамику социально-экономического бремени СМА в РФ.

Материалы и методы. При расчетах бремени СМА использовали информацию из реестра пациентов, системы ОМС и социального обеспечения граждан в РФ. При оценке бремени учитывали прямые медицинские затраты (диагностика, лекарственное и хирургическое лечение, реабилитация), прямые немедицинские затраты (выплата пособий), а также непрямые затраты (недополученный ВВП). Характеристика популяции пациентов была взята из негосударственного реестра пациентов со СМА в РФ. Источником информации о ценах служили: тарифы ОМС и высокотехнологичной медицинской помощи, прайс-листы коммерческих клиник, лабораторий и поставщиков медицинских изделий. Горизонт моделирования - 5 лет. Расчеты были выполнены по двум сценариям: 1) до момента внедрения в практику патогенетической терапии; 2) при текущем уровне охвата патогенетической терапией.

Результаты. Реестр содержит информацию о 998 пациентах со СМА, из которых 21% - СМА I типа. В сценарии 1 бремя СМА в РФ составило 2,37 млрд руб./год. (2,38 млн руб./пац./год) наибольшую долю затрат составляли затраты на стационарную медицинскую помощь (30,8%) и реабилитацию (32,3%). Бремя СМА I типа составило 1,6 млрд руб./год. (1,5 млн руб./пац. /год). В сценарии 2 бремя СМА в РФ составило 5,4 млрд руб./год. (5,4 млн руб./пац./год), доля затрат на патогенетическую терапию была наибольше, (43%).

Заключение. Бремя СМА в РФ является существенным по мере расширения доступа пациентов к патогенетической терапии. Бремя СМА будет возрастать, однако при этом рост затрат на патогенетическую терапию должен сопровождаться снижением других прямых и непрямых затрат.

1. Влодавец Д.В., Харламов Д.А., Артемьева С.Б., Белоусова Е.Д. Федеральные клинические рекомендации (протоколы) по диагностике и лечению спинальных мышечных атрофий у детей. [Электронный ресурс] URL: http://ulgb3.ru/doc/211218_10-58.pdf. Дата обращения: 20.07.2020.

2. Соколова М.Г., Александров Н.Ю., Лобзин С.В. Спинальная мышечная атрофия у детей: этиология, патогенез, диагностика и принципы лечения. Вестник Северо-Западного государственного медицинского университета им. И.И. Мечникова. 2013; 5 (4): 108-113.

3. Mercuri E., et al. Diagnosis and management of spinal muscular atrophy: Part 1: Recommendations for diagnosis, rehabilitation, orthopedic and nutritional care. Neuromuscul Disord. 2018; 28 (2): 103-115.

4. Finkel R.S., et al. Diagnosis and management of spinal muscular atrophy: Part 2: Pulmonary and acute care; medications, supplements and immunizations; other organ systems; and ethics. Neuromuscul Disord. 2018; 28 (3): 197-207.

5. Lally C., et al. Indirect estimation of the prevalence of spinal muscular atrophy Type I, II, and III in the United States. Orphanet J Rare Dis. 2017; 12 (1): 175.

6. Oskoui M., et al. The changing natural history of spinal muscular atrophy type 1. Neurology. 2007; 69 (20): 1931-6.

7. Mannaa M.M., et al. Survival probabilities of patients with childhood spinal muscle atrophy. J Clin Neuromuscul Dis. 2009; 10 (3): 85-9.

8. Chung B.H., et al. Spinal muscular atrophy: survival pattern and functional status. Pediatrics. 2004; 114: e548-e553.

9. Gillingwater T.H., et al. Counting the cost of spinal muscular atrophy. J Med Econ. 2016; 19 (8): 827-8.

10. Droege M., et al. Economic burden of spinal muscular atrophy in the United States: a contemporary assessment. J Med Econ. 2020; 23 (1): 70-79.

11. Armstrong E.P., et al. The economic burden of spinal muscular atrophy. J Med Econ. 2016; 19 (8): 822-6.

12. Приказ Минздрава РФ от 29.12.2012 № 1741н «Об утверждении стандарта первичной медико-санитарной помощи детям при спинальных мышечных атрофиях».

13. Генеральное тарифное соглашение ОМС Санкт-Петербурга, 2020 г. [Электронный ресурс] URL: https://spboms.ru/page/docs. Дата обращения: 20.07.2020.

14. Государственный реестр предельных отпускных цен на лекарственные средства. [Электронный ресурс]. URL: http://grls.rosminzdrav.ru/. Дата обращения: 20.07.2020.

15. Единая информационная система в сфере закупок. [Электронный ресурс] URL: https://zakupki.gov.ru/epz/main/public/home.html. Дата обращения: 20.07.2020.

16. Справочная о наличии лекарств в аптеках Москвы. [Электронный ресурс] URL: https://www.medlux.ru/compare?ids=46220. Дата обращения: 20.07.2020.

17. Постановление Правительства РФ от 07.12.2019 N 1610 «О Программе государственных гарантий бесплатного оказания гражданам медицинской помощи на 2020 год и на плановый период 2021 и 2022 годов».

18. Федеральный фонд обязательного медицинского страхования. Министерство здравоохранения Российской Федерации. Методические рекомендации по способам оплаты медицинской помощи за счет средств обязательного медицинского страхования. Москва, 2019 г.

19. Лабораторная служба Хеликс. [Электронный ресурс] URL: https://helix.ru/kb/item/42-079. Дата обращения: 20.07.2020.

20. Городская многопрофильная больница №2, прейскурант услуг. [Электронный ресурс] URL: http://gmpb2.ru/platnye-uslugi/prejskuranty-uslug. Дата обращения: 20.07.2020.

21. ФГБУЗ Санкт-Петербургская клиническая больница Российской Академии наук. [Электронный ресурс] URL: https://poliran.ru/kliniko-diagnosticheskaja-laboratorija/. Дата обращения: 20.07.2020.

22. СПб ГБУЗ «Городская Покровская больница» [Электронный ресурс] URL: http://www.pokrov.spb.ru/assortiment/medic/laboratory/list_1.html. Дата обращения: 20.07.2020.

23. ГБУЗ г. Москвы Детская городская клиническая больница имени Н.Ф. Филатова ДЗМ. Электронный ресурс. [Электронный ресурс] URL: https://filatovmos.ru/plat/pricelist.html. Дата обращения: 20.07.2020.

24. СПб ГКУЗ Медико-генетический центр. [Электронный ресурс] URL: https://www.spbmgc.ru. Дата обращения: 20.07.2020.

25. СПб ГБУЗ «Госпиталь для ветеранов войн» [Электронный ресурс] URL: http://gvv-spb.ru/preyskurant-na-mrt. Дата обращения: 20.07.2020.

26. Федеральное государственное бюджетное учреждение «Российский реабилитационный центр «Детство» [Электронный ресурс] URL: http://rrcdetstvo.ru/Files/%D0%BF%D1%80%D0%B5%D0%B9%D1%81%D0%BA%D1%83%D1%80%D0%B0%D0%BD%D1%82%20%D1%86%D0%B5%D0%BD.pdf. Дата обращения: 20.07.2020.

27. СПб ГБУЗ «Психоневрологический диспансер №8» [Электронный ресурс] URL: http://pnd8.spb.ru/platnye-uslugi.html. Дата обращения: 20.07.2020.

28. ФГБУ РосНИИГТ ФМБА России. [Электронный ресурс] URL: http://www.bloodscience.ru/patient/price/. Дата обращения: 20.07.2020.

29. Darba J. Management and current status of spinal muscular atrophy: a retrospective multicentre claims database analysis. Orphanet J Rare Dis. 2020; 15 (1): 8.

30. ООО «Медприбор медицинская техника». Прейскурант. [Электронный ресурс] URL: https://medpribor.pro/pc/cpap-bipap-terapiya-i-respiratornaya-podderzhka/cpap-bipap-pribory/ustrojstvo-ventilyatsii-legkih/. Дата обращения: 20.07.2020.

31. ООО «ЭнБиСи». Прейскурант. [Электронный ресурс] URL: https://www.oxy2.ru/catalog/apparaty_dlya_otvedeniya_mokroty/. Дата обращения: 20.07.2020.

32. Федеральный закон от 15.12.2001 N 166-ФЗ (ред. от 01.10.2019) «О государственном пенсионном обеспечении в Российской Федерации»

33. Указ Президента РФ от 7 марта 2019 г. N 95 «О внесении изменения в Указ Президента Российской Федерации от 26 февраля 2013 г. N 175 «О ежемесячных выплатах лицам, осуществляющим уход за детьми-инвалидами и инвалидами с детства I группы».

34. Приказ от 31 января 2011 г. N 57н «Об утверждении порядка выплаты компенсации за самостоятельно приобретенное инвалидом техническое средство реабилитации и (или) оказанную услугу, включая порядок определения ее размера и порядок информирования граждан о размере указанной компенсации».

35. Распоряжение Правительства Российской Федерации от 30 декабря 2005 г. № 2347-р «Об утверждении классификации технических средств реабилитации (изделий) в рамках федерального перечня реабилитационных мероприятий, технических средств реабилитации и услуг, предоставляемых инвалиду».

36. Приказ Министерства труда и социальной защиты РФ от 13 февраля 2018 г. N 85н «Об утверждении сроков пользования техническими средствами реабилитации, протезами и протезноортопедическими изделиями до их замены».

37. WHO. The global burden of disease: 2004 update: Geneva: World Health Organization; 2008 2008; 146 p.

38. IHME. The Global Burden of Disease: Generating Evidence, Guiding Policy. Seattle: Institute for Health Metrics and Evaluation; 2013. 50 p.

39. Daems R., Maes E., Mehra M., Carroll B., Thomas A. Pharmaceutical portfolio management: global disease burden and corporate performance metrics. Value Health. 2014; 17 (6): 732-8.

40. Klug C., et al. Disease Burden of Spinal Muscular Atrophy in Germany. Orphanet J Rare Dis. 2016; 11 (1): 58. https://doi.org/10.1186/s13023-016-0424-0.

41. Авксентьева М.В. и соавт. Экономическая целесообразность длительной искусственной вентиляции легких в домашних условиях при оказании паллиативной медицинской помощи детям. Паллиативная медицина и реабилитация. 2016; 2: 40-49.

42. Распоряжение Правительства Санкт-Петербурга от 28 августа 2019 года N 31-рп «Об утверждении программы Санкт-Петербурга «Развитие системы паллиативной медицинской помощи на 20192024 годы».

43. Закон Санкт-Петербурга «О Территориальной программе государственных гарантий бесплатного оказания гражданам медицинской помощи в Санкт-Петербурге на 2019 год и на плановый период 2020 и 2021 годов».