Причины сложности проведения фармакоэкономического анализа для орфанных лекарств. Пути решения
https://doi.org/10.17749/2070-4909.2015.8.2.003-010
Аннотация
Орфанные лекарственные средства (ЛС) применяют для лечения редких жизнеугрожающих заболеваний. Единого определения редкого заболевания не существует, как не существует и единого подхода к контролю орфанных ЛС. Механизм образования стоимости орфанных препаратов многими авторами расценивается как непрозрачный, и в целом затраты на них оказываются очень высокими. В связи с этим для принятия обоснованных решений в этой области требуются данные фармакоэкономического анализа, структура и интерпретация результатов которого требуют особого подхода с учетом высокой стоимости ЛС и ограниченности контингента пациентов. Для решения данной проблемы применяют анализ «затраты-полезность», системы управления рисками, а также формируют международные регистры пациентов с орфанными заболеваниями.
Ключевые слова
Об авторах
Андрей Владиславович Павлыш
Первый Санкт-Петербургский государственный медицинский университет им. академика И.П. Павлова;
Федеральное государственное бюджетное учреждение
«Всероссийский центр экстренной и радиационной медицины им. А.М. Никифорова» МЧС России
Россия
Россия
к.м.н., докторант кафедры общественного здоровья и здравоохранения,
ул. Льва Толстого, д. 6-8, Санкт-Петербург, 197022;
начальник службы медицинского снабжения и обеспечения лечебного процесса – врач-клинический фармаколог,
ул. Академика Лебедева, д. 4/2, Санкт-Петербург, 194044
Алексей Сергеевич Колбин
Первый Санкт-Петербургский государственный медицинский университет им. академика И.П. Павлова;
Санкт-Петербургский государственный университет
Россия
Россия
д.м.н., профессор, заведующий кафедрой клинической фармакологии и доказательной медицины,
ул. Льва Толстого, д. 6-8, Санкт-Петербург, 197022;
профессор кафедры фармакологии медицинского факультета,
21-я линия, д. 8, В.О., Санкт-Петербург, 199106
Роман Андреевич Гапешин
Санкт-Петербургский государственный университет
Россия
Россия
выпускник Медицинского факультета,
21-я линия, д. 8, В.О., Санкт-Петербург, 199106
Станислав Михайлович Малышев
Санкт-Петербургский государственный университет
Россия
Россия
выпускник Медицинского факультета,
21-я линия, д. 8, В.О., Санкт-Петербург, 199106
Список литературы
1. Данные Минздрава по количеству больных орфанными заболеваниями в регистре, по количеству выписанных рецептов, по объему финансирования. URL:https://www.rosminzdrav.ru/opendata (дата обращения: 12.03.2015)
2. Оценка медицинских технологий: метод. пособ. Под общ. ред. Ю.Б. Белоусова. М. 2013; 42 с.
3. Постановление Правительства РФ от 26.04.2012 N 403 (ред. от 04.09.2012) «О порядке ведения Федерального регистра лиц, страдающих жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниями, приводящими к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, и его регионального сегмента» URL: http://base.consultant.ru/cons/cgi/online.cgi?req=doc;base=LAW;n=135253;div=LAW;dst=100003,0;rnd=0.6197177267167717. (дата обращения:12.03.2015)
4. Федеральный закон от 21.11.2011 N 323-ФЗ (ред. от 06.04.2015) «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации» (с изм. и доп., вступ. в силу с 09.05.2015). URL: http://base.consultant.ru/cons/cgi/online.cgi?req=doc;base=LAW;n=176374;div=LAW;dst=100465,0;rnd=0.0031823667231947184 (дата обращения:12.03.2015).
5. Aballea S., Toumi M., Vataire A., et al. Quantitative Analysis of the Influence of Disease and Product Characteristics on Orphan Drug Prices in Europe. Value In Health. 2010; 13 (3): A82.
6. Batshaw M., Groft S., Krischer J. Research Into Rare Diseases of Childhood. JAMA. 2014; 311 (17): 1729-1730.
7. Cohen D., Reynolds M. Interpreting the Results of CostEffectiveness Studies. J Am Coll Cardiol. 2008; 52: 2119-2126.
8. Commission of the European Communities (2000). Commission Regulation (EC) No 847/2000 of 27 April 2000 laying down the provisions for implementation of the criteria for designation of a medicinal product as an orphan medicinal product and definitions of the concepts «similar medicinal product» and «clinical superiority». Official Journal of the European Communities. 2000; 28 (4).
9. Congress Public Law 280, 107th. From the U.S. Government Printing Office. Page 1987. RARE DISEASES ACT OF 2002. URL: http://www.gpo.gov/fdsys/pkg/PLAW-107publ280/html/PLAW-107publ280.htm (дата обращения: 12.03.2015)
10. Coyle D., Cheung M., Evans G. Opportunity Cost of Funding Drugs for Rare Diseases: The Cost-Effectiveness of Eculizumab in Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria. Med Decis Making. 2014; 34: 1016-1029.
11. Denis A., Mergaert L., Fostier C., et al. A comparative study of European rare disease and orphan drug markets. Health Policy. 2010; 97: 173-179.
12. Douglas C., Wilcox E., Burgess M., et al. Why orphan drug coverage reimbursement decision-makingneeds patient and public involvement. Health Policy. 2015; 119: 588-596.
13. Drummond M., Towse A. Orphan drugs policies: a suitable case for treatment. Eur J Health Econ. 2014; 15: 335-340.
14. Ferner R., Hughes D. The problem of orphan drugs. BMJ. 2010; 341: c6456.
15. Finkel M. The Orphan Drug Act and the Federal Government's Orphan Products Development Program. Public Health Reports. 1984; 99 (3): 313-316.
16. Fox J. Rare-disease drugs boosted by new Prescription Drug User Fee Act. Nature Biotechnology. 2012; 30 (8): 733-734.
17. Hall A., Carlson M. The current status of orphan drug development in Europe and the US. Intractable & rare diseases research. 2014; 3 (1): 1-7.
18. Hollis A. In: Health services restructuring in Canada: new evidence and new directions. Beach C, editor. Montreal: McGillQueen's University Press; 2006. Drugs for rare diseases: paying for innovation.
19. Hughes D., Tunnage B., Yeo S. Drugs for exceptionally rare diseases: do they deserve special status for funding? Q J Med. 2005; 98: 829-836.
20. Hyry H., Stern A., Cox T., et al. Limits on use of health economic assessments for rare diseases. Q J Med. 2014; 107: 241-245.
21. Jakubiak-Lasocka J., Jakubczyk M. Cost-effectiveness versus Cost-Utility Analyses: What Are the Motives Behind Using Each and How Do Their Results Differ? – A Polish Example. Value In Health Regional. 2014; 4C: 66-74.
22. Jessop N. The Dilemma with Orphan Drugs. Pharmaceutical Technology Europe. 2013; 25 (8): 8-9.
23. Joppi R., Bertele V., Garattini S. Orphan drugs, orphan diseases. The first decade of orphan drug legislation in the EU. Eur J Clin Pharmacol. 2013; 69: 1009-1024.
24. Kanters T., Steenhoek A., Hakkaart L. Budget Impact of Orphan Drugs In the Netherlands In The Period 2006-2012. Value In Health. 2014; 17 (7): A525.
25. Kesselheim A., Gagne J. Strategies for Postmarketing Surveillance of Drugs for Rare Diseases. Clinical pharmacology & Therapeutics. 2014; 95 (3): 265-268.
26. Logviss K., Krievins D., Purvina S. Rare diseases and orphan drugs: Latvian story. Orphanet Journal of Rare Diseases. 2014; 9 (1): 147.
27. Loughnot D. Potential interactions of the Orphan Drug Act and pharmacogenomics: A flood of orphan drugs and abuses? Am J Law Med. 2005; 31 (2-3): 365-380.
28. Luzatto L., Hollak C., Cox T., et al. Rare diseases and effective treatments: are we delivering? Lancet. 2015; 385 (9970): 750-752.
29. Messori A., Cicchetti A., Patregani L. Orphan drugs. Relating price determination to disease prevalence. BMJ. 2010; 341: c4615.
30. Michel M., Toumi M. Access to orphan drugs in Europe: current and future issues. Expert Rev. Pharmacoeconomics Outcomes Res. 2012; 12 (1): 23-29.
31. Miners A. Estimating 'Costs' for Cost-Effectiveness Analysis. PharmacoEconomics. 2008; 26 (9): 745-751.
32. Murphy S., Puwanant A., Griggs R., et al. Unintended Effects of Orphan Product Designation for Rare Neurological Diseases. Ann Neurol. 2012; 72: 481-490.
33. Picavet E., Cassiman D., Simoens S. What is known about the cost-effectiveness of orphan drugs? Evidence from cost-utility analyses. Journal of Clinical Pharmacy and Therapeutics. 2015; 40: 304-307.
34. Picavet E., Dooms M., Cassiman D. et al. Orphan Drugs for Rare Diseases: Grounds for Special Status. Drug Development Research. 2012; 73:115-119.
35. Picavet E., Dooms M., Cassiman D., et al. Drugs for rare diseases: Influence of orphan designation status on price. Appl Health Econ Health Policy. 2011; 9 (4): 275-279.
36. Picavet E., Morel T., Cassiman D., et al. Shining a light in the black box of orphan drug pricing. Orphanet J Rare Dis. 2014; 9 (1): 62.
37. Rare Disease Act of 2002. http://history.nih.gov/research/downloads/PL107-280.pdf (дата обращения: 12.03.2015).
38. Roos J., Hyry H., Cox T. Orphan drug pricing may warrant a competition law investigation. BMJ. 2010; 341 (7782): 1084-1086.
39. Schunemann H., Hill S., Guyatt G., et al. The GRADE approach and Bradford Hill’s criteria for causation. J Epidemiol Community Health. 2011; 65: 392-395.
40. Simoens S. Pricing and reimbursement of orphan drugs: the need for more transparency. Orphanet J Rare Dis. 2011; 6 (1): 42.
41. Simoens S., Cassiman D., Dooms M., et al. Orphan Drugs for Rare Diseases. Is it Time to Revisit Their Special Market Access Status? Drugs. 2012; 72 (11): 1437-1443.
42. Simoens S., Cassiman D., Picavet E., et al. Are some orphan drugs for rare diseases too expensive? A study of purchase versus compounding costs. Drugs Ther Perspect. 2011; 27 (10): 24-26.
43. Simoens S., Picavet E., Dooms M., et al. Cost-Effectiveness Assessment of Orphan Drugs. Appl Health Econ Health Policy. 2013; 11: 1-3.
44. US Code of Federal Regulations (CFR) Title 21 Food and Drugs Part 316.31 Scope of 44. Orphan Drug Exclusive Approval. URL http://www.accessdata.fda.gov/scripts/cdrh/cfdocs/cfcfr/CFRSearch.cfm?fr=316.31. (дата обращения: 12.03.2015)
45. Vegter S., Rozenbaum M., Postema R., et al. Review of Regulatory Recommendations for Orphan Drug Submissions in the Netherlands and Scotland: Focus on the Underlying Pharmacoeconomic Evaluations. Clinical Therapeutics. 2010; 32 (9): 1651-1661.
46. Winquist E., Bell C., Clarke J., et al. An Evaluation Framework for Funding Drugs for Rare Diseases. Value In Health. 2012; 15: 982-986.
Рецензия
Для цитирования:
Павлыш А.В., Колбин А.С., Гапешин Р.А., Малышев С.М. Причины сложности проведения фармакоэкономического анализа для орфанных лекарств. Пути решения. ФАРМАКОЭКОНОМИКА. Современная фармакоэкономика и фармакоэпидемиология. 2015;8(2):3-10. https://doi.org/10.17749/2070-4909.2015.8.2.003-010
For citation:
Pavlysh A.V., Kolbin A.S., Gapeshin R.A., Malyshev S.M. REASONS FOR DIFFICULTY OF THE PHARMACOECONOMIC ANALYSIS FOR ORPHAN DRUGS. WAYS FOR SOLUTIONS. FARMAKOEKONOMIKA. Modern Pharmacoeconomics and Pharmacoepidemiology. 2015;8(2):3-10. (In Russ.) https://doi.org/10.17749/2070-4909.2015.8.2.003-010
Просмотров:
1932
Контент доступен под лицензией Creative Commons Attribution-NonCommercial-ShareAlike 4.0 International License.
Послать статью по эл. почте 