Фармакоэкономическая оценка лекарственного препарата рисдиплам у пациентов со спинальной мышечной атрофией

Актуальность. Спинальные мышечные атрофии (СМА) – это клинически и генетически разнородная группа орфанных заболеваний, характеризующихся прогрессивной дегенерацией мотонейронов и потерей их функции. В Российской Федерации на 2021 г. зарегистрированы два лекарственных препарата для патогенетической терапии СМА: рисдиплам и нусинерсен (включен в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов).

Цель: оценить клинико-экономическую эффективность применения лекарственного препарата Эврисди® (рисдиплам) у пациентов со спинальной мышечной атрофией.

Материал и методы. Клинико-экономический анализ проводили в соответствии с действующими в Российской Федерации стандартами и рекомендациями методом минимизации затрат. Учитывали прямые медицинские затраты на патогенетическую терапию СМА, коррекцию нежелательных явлений, поддерживающее лечение. Разработана модель на основе метода дерева принятия решений. Анализ влияния на бюджет выполнен исходя из роста доли рисдиплама с 0% до 8,5% в общей популяции пациентов со СМА. Горизонт моделирования – 3 года. Вероятностный анализ чувствительности проводили для оценки влияния изменения входных параметров модели на результаты анализа минимизации затрат и влияния на бюджет.

Результаты. Суммарные прямые затраты при использовании рисдиплама были на 21,9% (14 968 427,82 руб.) ниже по cравнению с нусинерсеном и составили 53 372 153 руб. в расчете на 1 пациента в течение 3 лет. Наибольшую разницу затрат в пользу рисдиплама (41,9%) наблюдали в течение 1-го года терапии. Применение рисдиплама характеризуется меньшими бюджетными затратами, при расширении его использования до 8,5% на 3-й год прямые затраты сократятся на 13,9%.

Заключение. Рисдиплам является экономически более выгодной стратегией терапии СМА в сравнении с нусинерсеном, т.к. при сопоставимой эффективности его применение сопряжено с меньшими прямыми медицинскими затратами.

1. Проксимальная спинальная мышечная атрофия 5q. Клинические рекомендации. Рубрикатор клинических рекомендаций. URL: https://cr.minzdrav.gov.ru/recomend/593_2 (дата обращения 12.06.2021).

2. Соколова М.Г., Александров Н.Ю., Лобзин С.В. Спинальная мышечная атрофия у детей: этиология, патогенез, диагностика и принципы лечения. Вестник Северо-Западного государственного медицинского университета им. И.И. Мечникова. 2013; 5 (4): 108–13.

3. Mercuri E., Finkel R.S., Muntoni F., et al. Diagnosis and management of spinal muscular atrophy: Part 1: Recommendations for diagnosis, rehabilitation, orthopedic and nutritional care. Neuromuscul Disord. 2018; 28 (2): 103–15. https://doi.org/10.1016/j.nmd.2017.11.005.

4. Инструкция по медицинскому применению лекарственного средства нусинерсен в лекарственной форме раствора для интратекального введения. Государственный реестр лекарственных средств. URL: https://grls.rosminzdrav.ru/Grls_View_v2.aspx?routingGuid=c9b96a83-5cd3-46a9-accd-1c5ffb70f785&t (дата обращения 12.06.2021).

5. Инструкция по медицинскому применению лекарственного средства рисдиплам в лекарственной форме порошока для приготовления раствора для приема внутрь. Государственный реестр лекарственных средств. URL: https://grls.rosminzdrav.ru/Grls_View_v2.aspx?routingGuid=997acb67-4bc6-48f0-b173-886c29314b5a&t (дата обращения 12.06.2021).

6. Методические рекомендации по оценке влияния на бюджет в рамках реализации программы государственных гарантий бесплатного оказания гражданам медицинской помощи. М.; 2018. URL: https://rosmedex.ru/wp-content/uploads/2019/06/MR-AVB_novaya-redaktsiya_2018-g..pdf (дата обращения 12.06.2021).

7. Методические рекомендации по проведению сравнительной клинико-экономической оценки лекарственного препарата. М.; 2018. URL: https://rosmedex.ru/wp-content/uploads/2016/12/MRKE%60I-23.12.2016.pdf (дата обращения 12.06.2021).

8. Белоусов Ю.Б. (ред.) Оценка медицинских технологий. М.: Издательство ОКИ; 2013.

9. Государственный реестр лекарственных средств. URL: https://grls.rosminzdrav.ru/default.aspx (дата обращения 12.06.2021).

10. Постановление Правительства РФ от 28 августа 2014 г. № 871 (ред. от 03.12.2020) «Об утверждении Правил формирования перечней лекарственных препаратов для медицинского применения и минимального ассортимента лекарственных препаратов, необходимых для оказания медицинской помощи». URL: http://www.consultant.ru/document/cons_doc_LAW_167999/ (дата обращения 12.06.2021).

11. Investigate Safety, Tolerability, PK, PD and Efficacy of Risdiplam (RO7034067) in Infants With Type1 Spinal Muscular Atrophy (FIREFISH). NCT02913482. URL: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02913482 (дата обращения: 12.06.2021).

12. Baranello G., Servais L., Masson R., et al. FIREFISH Part 2: Efficacy and safety of risdiplam (RG7916) in infants with Type 1 spinal muscular atrophy (SMA). Eur Respir J. 2020; 56: 1172. https://doi.org/10.1183/13993003.congress-2020.1172.

13. A study to investigatethe safety, tolerability, pharmacokinetics, pharmacodynamics and efficacy of risdiplam (RO7034067) in Type 2 and 3 spinal muscular atrophy participants (SUNFISH). NCT02908685. URL: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02908685 (дата обращения 12.06.2021).

14. Mercuri E., Barisic N., Boespflug-Tanguy O., et al. SUNFISH Part 2: Efficacy and safety of risdiplam (RG7916) in patients with Type 2 or non-ambulant Type 3 spinal muscular atrophy (SMA). URL: https://ir.ptcbio.com/static-files/4425c89f-1648-4346-9769-2a29ad30b179 (дата обращения 12.06.2021).

15. Finkel R.S., Mercuri E., Darras B.T., et al. Nusinersen versus sham control in infantile-onset spinal muscular atrophy. N Engl J Med. 2017; 377 (18): 1723–32. https://doi.org/10.1056/NEJMoa1702752.

16. Mercuri E., Darras B.T., Chiriboga C.A., et al. Nusinersen versus sham control in later-onset spinal muscular atrophy. N Engl J Med. 2018; 378: 625–35. https://doi.org/10.1056/NEJMoa1710504.

17. Государственный реестр предельных отпускных цен. URL: http://grls.rosminzdrav.ru/pricelims.aspx (дата обращения 12.06.2021).

18. Министерство здравоохранения Российской Федерации. Федеральный фонд обязательного медицинского страхования. Методические рекомендации по способам оплаты медицинской помощи за счет средств обязательного медицинского страхования. URL: http://www.ffoms.gov.ru/upload/iblock/e10/e100830c786400232b841cec2865e44d.pdf (дата обращения 12.06.2021).

19. Нормативной справочная информация Федерального фонда обязательного медицинского страхования. URL: http://nsi.ffoms.ru/#refbookList?refbookList:$active=1&refbookList:$selectedId=566 (дата обращения 12.06.2021).

20. Постановление Правительства РФ от 07.12.2019 г. № 1610 «О Программе государственных гарантий бесплатного оказания гражданам медицинской помощи на 2020 год и на плановый период 2021 и 2022 годов». URL: https://base.garant.ru/73187132/ (дата обращения 12.06.2021).

21. Единая информационная система в сфере закупок. URL: https://zakupki.gov.ru/epz/main/public/home.html (дата обращения 12.06.2021).

22. Колбин А.С., Владовец Д.В., Курылев А.А. и др. Социально экономическое бремя спинальной мышечной атрофии в России. ФАРМАКОЭКОНОМИКА. Современная фармакоэкономика и фармакоэпидемиология. 2020; 13 (4): 337–54. https://doi.org/10.17749/2070-4909/farmakoekonomika.2020.068.

23. Васильева Е.И. Физическое развитие детей: учебно методическое пособие для иностранных студентов. Иркутск: ИГМУ; 2013.

24. Генеральное тарифное соглашение на оплату медицинской помощи, оказываемой по территориальной программе обязательного медицинского страхования города Санкт-Петербург на 2020 год. URL: http://www.pol24.ru/doc/gts2020.pdf (дата обращения 12.06.2021).