Клинико-экономическое исследование использования препаратов из группы агонистов рецепторов тромбопоэтина в терапии хронической идиопатической тромбоцитопенической пурпуры у взрослых

Цель – проведен клинико-экономический анализ применения агонистов рецепторов тромбопоэтина (ТПО) – элтромбопага и ромиплостима – у пациентов с хронической идиопатической тромбоцитопенической пурпурой (ИТП) при неэффективности предшествующих методов лечения. Материалы и методы. На базе программного обеспечения Microsoft Excel разработаны две модели для проведения анализа минимизации затрат (модель 1) и анализа влияния на бюджет (модель 2) применения препаратов агонистов ТПО-рецепторов. Модели базируются на гипотезе об отсутствии различий между препаратами по показателям клинической эффективности и безопасности, основанной на результатах рандомизированных контролируемых испытаний (РКИ) и непрямого сравнения РКИ. В моделях рассчитываются затраты на лекарственные препараты из группы агонистов ТПО-рецепторов и на оказание медицинской помощи, включая затраты на введение препаратов, лечение кровотечений, проведение «терапии спасения» и диспансерное наблюдение в процессе лечения. Рассчитывались затраты системы здравоохранения РФ с учетом особенностей организации и финансирования медицинской помощи, что позволяет использовать модели во всех регионах России. Исследование проводилось в период с сентября по декабрь 2015 г. Для расчетов использованы данные государственного статистического наблюдения, зарегистрированные предельные отпускные цены препаратов из перечня жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП), ориентировочная цена компании-производителя в случае подачи заявки на включение в перечень для элтромбопага и нормативы финансовых затрат на единицы объема медицинской помощи в РФ в 2015 г. Результаты. Показано, что применение элтромбопага по сравнению с ромиплостимом у пациентов с хронической ИТП при неэффективности предшествующей терапии является целесообразным с экономической точки зрения, будучи не менее эффективной, и более дешевой альтернативой, позволяющей снизить стоимость годового лечения одного пациента на 2,68 млн руб. По результатам анализа влияния на бюджет применение элтромбопага позволяет значительно сократить расходы бюджетных средств на терапию хронической ИТП с сохранением эффективности. При постепенном увеличении доли элтромбопага в закупках агонистов рецепторов ТПО бюджетные расходы уменьшаются на 1,68 млрд руб. за 5 лет. Заключение. Элтромбопаг при сопоставимой эффективности и безопасности является экономически выгодным вариантом лечения хронической ИТП в сравнении с ромиплостимом. 

1. Воробьев П.А., Краснова Л.С., Борисенко О.В. Клинико-экономический анализ применения препарата элтромбопаг при хронической идиопатической тромбоцитопенической пурпуре. Клиническая фармакология и фармакоэкономика. 2010; 4. URL: http://www.rspor.ru/mods/about_us/ff/ff410_web.pdf. Дата обращения: 01.10.15.

2. ГОСТ: Оценка медицинских технологий. Общие положения. ГОСТ Р 56044-2014.

3. Инструкция по применению лекарственного препарата для медицинского применения Револейд. Рег. номер: ЛРС010032/09-020615. URL: http://grls.rosminzdrav.ru/Grls_View_v2.aspx?idReg=1125929&t=. Дата обращения: 01.10.15.

4. Инструкция по применению лекарственного препарата для медицинского применения Энплейт. Рег. номер: ЛРС-007739/09190614. URL: http://grls.rosminzdrav.ru/Grls_View_v2.aspx?idReg=12387&t=. Дата обращения: 01.10.15.

5. Ковалева Л.Г., Сафонова Т.И., Колосова Е.Н., Пустовая Е.И., Рядненко А.А. Клинико-статистические данные и оценка различных методов терапии идиопатической тромбоцитопенической пурпуры. Терапевтический архив. 2011; 4: 60-65.

6. Лисуков И.А., Масчан А.А., Шамардина А.В. Чагорова Т.В., Давыдкин И.Л., Сычева Т.М., Загоскина Т.П., Карягина Е.В., Салогуб Г.Н., Савинова М.Т., Шелехова Т.В., Ковалева Л.Г., Шнейдер Т.В., Унжекова А.Н., Кузнецова Е.Е., Шатохин Ю.В., Иванова М.О., Виноградова Е.Ю., Володичева Е.М., Маркова И.В., Канюкова О.В., Абдулкадыров К.М., Седлова Ю.А., Осюнихина С.М., Капланов К.Д., Цветаева Н.В., Ахмадеев А.Р., Успенская О.С., Кулагин А.Д., Медведева Н.В., Румянцев А.Г., Афанасьев Б.В. Иммунная тромбоцитопения: клинические проявления и ответ на терапию. Промежуточный анализ данных Российского регистра пациентов с первичной иммунной тробоцитопенией и обзор литературы. Онкогематология. 2013; 8 (2): 61-69.

7. Меликян А.Л., Пустовая Е.Н, Цветаева Н.В., Абдулкадыров К.М., Лисуков И.А., Грицаев С.В., Голенков А.К., Давыдкин И.Л., Поспелова Т.И., Иванова В.Л., Шатохин Ю.В., Савченко В.Г. Национальные клинические рекомендации по диагностике и лечению первичной иммунной тромбоцитопении (идиопатической тромбоцитопенической пурпуры) у взрослых. Гематология и трансфузиология. 2015; 60 (1). URL: http://www.critical.ru/consult/pages/thrombocytopenia.pdf. Дата обращения: 01.10.15.

8. Меликян А.Л., Пустовая Е.Н, Цветаева Н.В., Давыдкин И.Л., Голенков А.К., Грицаев С.В., Иванова В.Л., Лисуков И.А., Поспелова Т.И., Шатохин Ю.В. Клинические рекомендации по диагностике и лечению идиопатической тромбоцитопенической пурпуры (первичной иммунной тромбоцитопении) у взрослых. Утверждены на II Конгрессе гематологов России (апрель 2014 г). URL: http://www.minzdravrb.ru/minzdrav/docs/itp.pdf. Дата обращения: 01.10.15.

9. Постановление Правительства Российской Федерации от 26 апреля 2012 г. N 403 г. Москва «О порядке ведения Федерального регистра лиц, страдающих жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниями, приводящими к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, и его регионального сегмента».

10. Постановление Правительства РФ от 28 ноября 2014 г. N 1273 «О Программе государственных гарантий бесплатного оказания гражданам медицинской помощи на 2015 год и на плановый период 2016 и 2017 годов» (с изменениями и дополнениями).

11. Приказ Минздравсоцразвития РФ от 21.05.2007 N 344 «Об утверждении стандарта медицинской помощи больным с идиопатической тромбоцитопенической пурпурой (при оказании специализированной помощи)».

12. Федеральная служба государственной статистики. Оперативная информация. Оценка численности постоянного населения на 1 января 2015 года и в среднем за 2014 год. URL: http://www.gks.ru/wps/wcm/connect/rosstat_main/rosstat/ru/statistics/population/demography/#. Дата обращения: 01.10.15.

13. Федеральная служба государственной статистики. Оперативная информация. Распределение населения Российской Федерации по полу и возрастным группам (на 1 января 2015г.). URL: http://www.gks.ru/wps/wcm/connect/rosstat_main/rosstat/ru/statistics/population/demography/#. Дата обращения: 01.10.15.

14. Федеральный закон от 21 ноября 2011 г. No 323-ФЗ «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации».

15. Allen R., Brainsky, A., Grotzinger, K., Roccia T. A Comment on Boyers et al. Eltrombopag for the Treatment of Chronic Immune or Idiopathic Thrombocytopenic Purpura: A NICE Single Technology Appraisal. PharmacoEconomics. 2013; 31 (1): 87-89.

16. Boyers D., Jia X., Jenkinson D., Mowatt G. Eltrombopag for the treatment of chronic immune or idiopathic thrombocytopenic purpura: a NICE single technology appraisal. Pharmacoeconomics. 2012; 30 (6): 483-95.

17. Cheng G., Saleh M. N., Marcher C., Vasey S., Mayer B., Aivado M., Arning M., Stone N.L., Bussel J. B. Eltrombopag for management of chronic immune thrombocytopenia (RAISE): a 6-month, randomised, phase 3 study. Lancet. 2011; 377: 393-402.

18. Feudjo-Tepie M.A., Robinson N.J., Bennett D. Prevalence of diagnosed chronic immune thrombocytopenic purpura in the US: analysis of a large US claim database: a rebuttal. Journal of Thrombosis and Haemostasis. 2008; 6 (4): 711-712.

19. Fogarty P.F. Chronic immune thrombocytopenia in adults: epidemiology and clinical presentation. Hematology/oncology clinics of North America. 2009; 23 (6): 1213-1221.

20. Fogarty P.F., Segal J.B. The epidemiology of immune thrombocytopenic purpura. Current opinion in hematology. 2007; 14 (5): 515-519.

21. Kuter D.J., Bussel J.B., Lyons R.M., Pullarkat V., Gernsheimer T.B., Senecal F.M., Aledort L.M., George J.N., Kessler C.M., Sanz M.A., Liebman H.A., Slovick F.T., de Wolf J.T., Bourgeois E., Guthrie T.H. Jr, NewlandA.,WasserJ.S.,HamburgS.I.,GrandeC.,Lefr`ereF.,Lichtin A.E., Tarantino M.D., Terebelo H.R., Viallard J.F., Cuevas F.J., Go R.S., Henry D.H., Redner R.L., Rice L., Schipperus M.R., Guo D.M., Nichol J.L. Efficacy of romiplostim in patients with chronic immune thrombocytopenic purpura: a double-blind randomized controlled trial. Lancet. 2008; 371 (9610): 395-403.

22. Mauskopf J.A., Sullivan S.D., Annemans L., Caro J., Mullins C.D., Nuijten M., Orlewska E., Watkins J., Trueman P. Principles of good practice for budget impact analysis: report of the ISPOR Task Force on good research practices – budget impact analysis. Value in health. 2007; 10 (5): 336-347.

23. National Institute for Clinical Excellence (NICE). NICE technology appraisal TA221: Romiplostim for the treatment of chronic immune (idiopathic) thrombocytopenic purpura – Costing template. URL: http://www.nice.org.uk/resource/ta221/html/p/ta221-thrombocytopenicpurpura-romiplostim-costing-template?id=43356mq3pjhrhxncwqdykxuzqe. Дата обращения: 01.10.2015.

24. National Institute for Clinical Excellence (NICE). NICE technology appraisal. Eltrombopag for treating chronic immune (idiopathic) thrombocytopenic purpura (review of technology appraisal 205) (TA293). URL: http://www.nice.org.uk/guidance/ta293. Дата обращения: 01.10.2015.

25. National Institute for Clinical Excellence (NICE). NICE technology appraisal. Eltrombopag for the treatment of chronic immune (idiopathic) thrombocytopenic purpura (TA205). URL: http://www.nice.org.uk/guidance/ta205. Дата обращения: 01.10.2015.

26. National Institute for Clinical Excellence (NICE). NICE technology appraisal TA293: Eltrombopag for treating chronic immune (idiopathic) thrombocytopenic purpura (review of technology appraisal 205) – Costing statement. URL: http://www.nice.org.uk/resource/ta293/html/p/ta293-thrombocytopenic-purpura-eltrombopag-costing-statement?id=mthd7nqxyapjjqw2c5rfmkayim. Дата обращения: 01.10.2015.

27. Provan D., Stasi R., Newland A.C., Blanchette V.S., BoltonMaggs P., Bussel J.B., Chong B.H., Clines D.B., Gernsheimer T., Grainger J. International consensus report on the investigation and management of primary immune thrombocytopenia. Blood. 2010; 115: 168-186.

28. Saleh M.N., Bussel J.B., Cheng G., Meyer O., Bailey C.K., Arning M., Brainsky A. Safety and efficacy of eltrombopag for treatment of chronic immune thrombocytopenia: results of the long-term, openlabel EXTEND study. Blood. 2013; 121 (3): 537-545.

29. Thomas D.R. Anemia and Quality of Life: Association with Diagnosis and Treatment of Anemias. Handbook of Disease Burdens and Quality of Life Measures. Springer New York. 2010; 1881-1893.