В Российской Федерации (РФ) льготное лекарственное обеспечение пациентов осуществляется по различным каналам финансирования из средств федерального и регионального бюджетов, а порядок его реализации и перечень заболеваний определяется нормативно-правовой документацией, закрепленной на законодательном уровне [1].

С 2008 г. на территории РФ введена программа высокозатратных нозологий (ВЗН), согласно которой пациенты, страдающие болезнью Гоше, гемофилией, гипофизарным нанизмом, злокачественными новообразованиями (ЗНО), муковисцидозом, рассеянным склерозом (РС), а также после трансплантации органов и/или тканей получили возможность обеспечения лекарственными препаратами (ЛП) по соответствующему утвержденному перечню дорогостоящих ЛП из средств федерального бюджета. На момент начала работы программы ВЗН в нее были включены 7 нозологий и нозологических групп. Далее начиная с 2019 г. перечень был расширен еще на 5 нозологий, а в 2020 г. дополнительно было включено 2 нозологии (рис. 1) [2][3]. По состоянию на 2024 г. программа ВЗН включает 14 нозологий или нозологических групп [4].

Обновление списка заболеваний, включенных в программу ВЗН, проводилось путем исключения соответствующих заболеваний из перечня жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, который первоначально включал 24 нозологии. В течение последних 5 лет 7 заболеваний из данного перечня были переведены в программу ВЗН и стали обеспечиваться за счет средств федерального бюджета. Это было обусловлено значительным экономическим бременем субъектов РФ, связанным с обязательством лекарственного обеспечения граждан, страдающих данными заболеваниями, за счет регионального бюджета [1].

В перечень дорогостоящих ЛП, предназначенных для лечения заболеваний, включенных в программу ВЗН, вошло 49 международных непатентованных наименований (МНН) в 27 лекарственных формах (ЛФ), 8 ЛП (иксазомиб, экулизумаб, идурсульфаза бета, талиглюцераза, даратумумаб, эфмороктоког, эптаког активированный и эмицизумаб) имеют орфанный статус. За последние 5 лет в перечень было включено 24 МНН: 12 в 2019 г., 3 в 2020 г., 7 в 2021 г. и 2 в 2024 г. (рис. 2) [2][3][5][6].

Таким образом, перечень заболеваний программы ВЗН в 2024 г. насчитывает 14 нозологий: 7 нозологий включены начиная с 2019 г., для лечения которых в последующем в перечень дорогостоящих ЛП были добавлены 9 МНН. Кроме того, по прочим нозологиям, включенным в перечень ВЗН до 2019 г., были добавлены 13 МНН.

Ввиду динамичности развития программы ВЗН неопределенным является экономический эффект от централизации закупок ЛП, предназначенных для лечения заболеваний, включенных в программу ВЗН.

Цель – оценка влияния централизации закупок ЛП на средневзвешенную стоимость (СВС) 1 единицы измерения (ЕИ) определенного ЛП, структуру закупок по программе ВЗН за 5 лет (2019–2023 гг.), а также на годовой объем закупок по каждой нозологии и годовой прирост по сравнению с предыдущим годом.

В ходе исследования была проведена оценка изменения цен и структуры закупок в зависимости от момента инициации системы централизованных закупок ЛП, включенных в перечень дорогостоящих ЛП, начиная с 2019 г. Исследование включало следующие этапы:

1) анализ объема закупок в денежном выражении по различным каналам финансирования, включая программу ВЗН и закупки, проводимые субъектами РФ в рамках различных льготных программ:

– регионального лекарственного обеспечения (РЛО) [4];

– дополнительного (федерального) лекарственного обеспечения (ДЛО) [5].

2) анализ изменения СВС 1 ЕИ ЛП, включенных в перечень дорогостоящих ЛП, начиная с 2019 г.

3) анализ изменения структуры закупок, проводимых в рамках программы ВЗН.

Дополнительно проведен анализ закупок ЛП, включенных в перечень дорогостоящих ЛП, закупаемых в рамках программы ВЗН, для оценки изменений структуры закупок за 5 лет на различные заболевания (2019–2023 гг.).

Перечень ЛП, необходимых для исследования, был отобран в соответствии с распоряжением Правительства РФ от 12 октября 2019 г. № 2406-р [7]. В анализе использованы данные государственных закупок с портала Единой информационной системы в сфере закупок1 ЛП, включенных в перечень дорогостоящих ЛП, за 5 лет (с 1 января 2019 г. по 31 декабря 2023 г.) только по исполненным контрактам в связи с потенциальным смещением результатов от несостоявшихся процедур [8]. При проведении исследования были учтены данные о закупке референтных, воспроизведенных и биоаналоговых ЛП, включенных в перечень дорогостоящих ЛП.

В исследовании были приняты следующие допущения.

Во-первых, данные исполненных долгосрочных контрактов учитывались в соответствии с их вкладом в годовые объемы закупок пропорционально длительности заключенного контракта.

Во-вторых, для двух ЛП – циклоспорина и эптакога альфа (активированного), предназначенных для лечения нескольких нозологий (трансплантация органов и/или тканей, апластическая анемия неуточненная и гемофилия, наследственный дефицит факторов II (фибриногена), VII (лабильного), X (Стюарта–Прауэра)), предполагалось, что объем закупок с 2020 г. распределялся равными долями (по 50%) по заболеваниям, в то время как в 2019 г. весь объем закупок данных ЛП приходился на нозологии, включенные в программу ВЗН (трансплантация органов и/или тканей и гемофилия соответственно).

В-третьих, оценка закупок экулизумаба по каналам РЛО и ДЛО была выполнена без учета других показаний ЛП.

В анализе отдельных нозологий было рассмотрено 22 ЛП, предназначенных для лечения 12 ВЗН. При этом в оценку РС не были включены ЛП дивозилимаб и сампэгинтерферон бета-1а по причине их включения в перечень дорогостоящих ЛП в 2024 г. и отсутствия информации о закупках по каналу программы ВЗН.

Гемофилия

Перечень ВЗН включает 11 ЛП, предназначенных для лечения гемофилии. Начиная с 2019 г. в него было включено 3 ЛП: симоктоког альфа и эмицизумаб в 2020 г. и эфмороктоког альфа в 2021 г.

Объем закупок

За 5 лет на закупку ЛП для лечения гемофилии было потрачено средств на сумму 96,67 млрд руб., из которых 95,22 млрд руб. (98,5%) пришлось на программу ВЗН, 1,46 млрд руб. (1,5%) – на программы РЛО (0,9%) и ДЛО (0,6%). Закупки по программе ДЛО отсутствовали для большинства ЛП, применяемых для лечения гемофилии, в то время как самые крупные закупки по объему упаковок и денежных средств были осуществлены в рамках программы ВЗН.

Изменения стоимости 1 ЕИ

Динамика изменения СВС 1 ЕИ симоктокога альфа оценена с 2021 г. ввиду отсутствия более ранних закупок и изменялась не однонаправленно. Стоимость в 2023 г. отличается незначительно от показателя в 2021 г. – прирост 8% за 3 года (рис. 3а). За период с 2021 по 2023 гг. продемонстрировано значительное повышение СВС 1 ЕИ эфмороктокога альфа в 2022 г. с последующим снижением практически до исходной стоимости в 2023 г. (рис. 3b). Оценить динамику ЛП за 5 лет не представляется возможным ввиду отсутствия данных. СВС 1 ЕИ эмицизумаба после включения в перечень дорогостоящих ЛП снизилась более чем в 5 раз за 5 лет (–82%) (рис. 3c).

Изменения структуры закупок в рамках программы ВЗН

Результаты анализа изменения структуры закупок ЛП для лечения гемофилии в рамках программы ВЗН представлены на рисунке 4. Самый высокий объем закупок по каналу ВЗН был характерен для ЛП октоког альфа за период 2019–2023 гг. (17,31 млрд руб. – 18,2% от всех закупок по гемофилии). Однако по результатам 2023 г. наибольшая сумма закупок пришлась на эмицизумаб (3,56 млрд руб. – 31,6% от всех закупок по гемофилии за 2023 г.), эфмороктоког альфа (2,55 млрд руб. – 22,7%) и фактор свертывания крови VIII + фактор Виллебранда (2,46 млрд руб. – 21,9%). До 2022 г. фактор свертывания крови VIII закупался больше всего (14,79 млрд руб. – 25,9% от всех закупок по гемофилии за 2019–2021 гг.).

Злокачественные новообразования

Для лечения ЗНО в перечень ВЗН включено 8 ЛП. В 2019 г. в него вошел даратумумаб, в 2021 г. – иксазомиб и помалидомид.

Объем закупок

За 5 лет общий объем закупок составил 114,10 млрд руб., из которых 105,18 млрд руб. (92,2%) было потрачено на закупки по программе ВЗН, 8,92 млрд руб. (7,8%) – на РЛО (3,5%) и ДЛО (4,3%).

Изменения стоимости 1 ЕИ

СВС 1 ЕИ даратумумаба существенно снизилась после включения в перечень ВЗН и продолжила последующее снижение (–36% за 5 лет) (рис. 5а). В свою очередь, СВС 1 ЕИ помалидомида также значительно уменьшилась после включения в перечень ВЗН (–60% за 5 лет), что было обусловлено заключением долгосрочных контрактов (рис. 5b). В 2022 г. наблюдался резкий рост СВС 1 ЕИ иксазомиба, после чего зафиксированы незначительные изменения в сторону снижения (–2% между 2022 и 2023 гг.) (рис. 5с).

Изменения структуры закупок в рамках программы ВЗН

Результаты оценки изменения структуры закупок ЛП для лечения ЗНО в рамках программы ВЗН представлены на рисунке 6. Наибольшие закупки ЛП для лечения ЗНО по каналу ВЗН были осуществлены в 2020 г. (38,84 млрд руб. – 36,9% от всех закупок по ЗНО), в то время как в 2023 г. они были рекордно низкими (4,99 млрд руб. – 4,7%). Наиболее высокий объем закупки по программе ВЗН был у ЛП леналидомид (61,51 млрд руб. – 58,5% от всех закупок по ЗНО), показатели которого существенно превалировали над всеми остальными ЛП для лечения ЗНО, наименьшая сумма закупки была у ЛП флударабин (0,50 млрд руб. – 0,5%).

Рассеянный склероз

Терапия РС в рамках перечня ВЗН включает 9 ЛП. Алемтузумаб вошел в перечень в 2019 г., кладрибин и окрелизумаб – в 2021 г. Кладрибин включен в перечень ВЗН в двух ЛФ, однако закупки для ЛФ концентрат для приготовления раствора для инфузий по каналу ВЗН отсутствуют. В связи с этим анализ изменения СВС 1 ЕИ и, соответственно, структуры закупок был проведен только для ЛФ таблетки.

Объем закупок

Общий объем закупок ЛП для лечения РС за 5 лет составил 95,28 млрд руб. При этом 93,15 млрд руб. (97,8%) было потрачено на программу ВЗН, 2,13 млрд руб. (2,2%) – на программы РЛО (1,2%) и ДЛО (1,0%).

Изменения стоимости 1 ЕИ

Закупки кладрибина до 2020 г. не осуществлялись. Кроме того, динамика изменения стоимости нелинейна: в 2021 г. наблюдался рост СВС 1 ЕИ (+5%), однако в 2022 г. она резко снизилась (–49%), и в 2023 г. тенденция сохранилась (–32%) (рис. 7а). СВС 1 ЕИ окрелизумаба значительно упала в 2021 г., затем продолжилась тенденция к снижению с небольшим ростом в 2023 г. (–7% за 5 лет) (рис. 7b). В свою очередь, СВС 1 ЕИ алемтузумаба, несмотря на небольшой подъем в 2022 г., ежегодно снижается (–50% за 5 лет) (рис. 7с).

Изменения структуры закупок в рамках программы ВЗН

Оценка изменения структуры закупок ЛП для лечения РС в рамках программы ВЗН представлена на рисунке 8. Наибольший объем закупок по каналу ВЗН пришелся на 2022 г. (30,57 млрд руб. – 32,8% от всех закупок по РС), в то время как наименьший – на 2020 г. (10,53 млрд руб. – 11,3%). В разрезе МНН наибольшим объемом закупок характеризовался натализумаб (19,40 млрд руб. – 20,8% от всех закупок по РС) и интерферон бета-1а (19,31 млрд руб. – 20,7%), наименьшим – алемтузумаб (2,02 млрд руб. – 2,2%).

Болезнь Гоше

В перечень ВЗН для терапии болезни Гоше включены 3 ЛП. При этом талиглюцераза альфа вошла в перечень ВЗН в 2020 г., но ее закупки начали осуществляться только с 2021 г., в связи с чем оценка изменения СВС 1 ЕИ не проводилась.

Объем закупок

Общая сумма закупок по трем каналам по болезни Гоше составила 6,88 млрд руб.: 6,81 млрд руб. (98,96%) – по программе ВЗН, 71,38 млн руб. (1,04%) – по программам РЛО (0,5%) и ДЛО (0,6%).

Изменения структуры закупок в рамках программы ВЗН

Наибольшие закупки ЛП для лечения болезни Гоше в рамках программы ВЗН были осуществлены в 2019 г. (2,20 млрд руб. – 32,3% от всех закупок по болезни Гоше), в то время как в 2020 г. они были наименьшими (0,50 млрд руб. – 7,4%). Наиболее высокий уровень закупок по каналу ВЗН был у ЛП имиглюцераза (4,39 млрд руб. – 64,5% от всех закупок по болезни Гоше), наименее – талиглюцераза альфа (0,01 млрд руб. – 0,2%) (рис. 9).

Трансплантация органов и/или тканей

В перечень ВЗН для лечения пациентов, перенесших трансплантацию органов и/или тканей, включено 5 ЛП, при этом циклоспорин рассматривался в части, посвященной апластической анемии, и здесь учитываться не будет. Из всех ЛП в данной нозологии только эверолимус (ЛФ таблетки) был включен в перечень ВЗН в 2019 г., все остальные вошли в него ранее.

Объем закупок

Общая сумма закупок ЛП для трансплантации органов и/или тканей по трем каналам за 5 лет составила 19,20 млрд руб., из которых 11,82 млрд руб. (61,5%) пришлось на программу ВЗН, 7,38 млрд руб. (38,5%) – на программы РЛО (20,1%) и ДЛО (18,4%).

Изменения стоимости 1 ЕИ

Эверолимус в ЛФ таблетки, включенный в перечень в 2019 г., начал закупаться в рамках программы ВЗН с 2020 г., при этом по каналам ДЛО и РЛО ЛП закупался с 2019 г. Динамика изменения СВС 1 ЕИ препарата с 2019 по 2023 гг. имеет тенденцию к снижению с небольшим ростом в 2020 г. (–65% за 5 лет) (рис. 10).

Изменения структуры закупок по программе ВЗН

Наибольшие закупки ЛП для лечения пациентов, перенесших трансплантацию органов и/или тканей, по каналу ВЗН были осуществлены в 2022 г. (5,61 млрд руб. – 47,7% от всех закупок по трансплантации), в то время как в 2023 г. они были рекордно низкими (0,18 млрд руб. – 1,5%). Наиболее высокие объемы закупок по программе ВЗН были у ЛП такролимус (8,12 млрд руб. – 68,7% от всех закупок по трансплантации), наименее закупаемым – циклоспорин (0,2 млрд руб. – 1,7%) (рис. 11).

Гемолитико-уремический синдром

Для лечения гемолитико-уремического синдрома, включенного в перечень ВЗН в 2019 г., показан один ЛП – экулизумаб.

Объем закупок

Закупки экулизумаба на протяжении 5 лет осуществлялись по трем рассматриваемым каналам: общий объем составил 43,88 млрд руб., из которых 24,49 млрд руб. (55,8%) пришлось на программу ВЗН, 19,39 млрд руб. (44,2%) – на программы РЛО (24,7%) и ДЛО (19,5%).

Изменения стоимости 1 ЕИ

СВС 1 ЕИ экулизумаба за 5 лет снизилась на 12% (рис. 12). Начиная с 2020 г. осуществлялась закупка только биосимиляра экулизумаба, что не повлияло на тенденцию уменьшения стоимости 1 ЕИ.

Изменения структуры закупок по программе ВЗН

Наибольший объем закупок (8,87 млрд руб.) экулизумаба в рамках программы ВЗН приходился на 2022 г., что может обусловливать снижение показателя в 2023 г. практически в 2 раза (4,08 млрд руб., –54%), наименьший – на 2020 г. (620,81 млн руб.).

Наследственный дефицит факторов II (фибриногена), VII (лабильного), X (Стюарта–Прауэра)

Данная нозология включена в перечень ВЗН в 2021 г. Для ее лечения закупается только один ЛП – эптаког альфа (активированный), который ранее уже был включен в перечень ВЗН для лечения гемофилии.

Объем закупок

Закупки ЛП осуществлялись по трем каналам, общая сумма которых за 2019–2023 гг. составила 2,10 млрд руб. Из них 1,88 млрд руб. (89,5%) пришлось на программу ВЗН, 222,21 млн руб. (10,5%) – на программы РЛО (8,4%) и ДЛО (2,1%).

Изменения стоимости 1 ЕИ

Как было указано выше, эптаког альфа (активированный) используется для лечения двух нозологий, включенных в перечень ВЗН. Поскольку данные государственных закупок не разделяются по показаниям, при оценке изменения СВС 1 ЕИ были учтены все закупки. Динамика изменения СВС 1 ЕИ эптакога альфа нелинейна, за исключением 2020 г., – с каждым годом происходит снижение стоимости (–30% за 5 лет) (рис. 13).

Изменения структуры закупок по программе ВЗН

Наибольший объем закупок эптакога альфа (активированного) по каналу ВЗН приходился на 2020 г. (662,38 млн руб.), наименьший – на 2023 г. (247,09 млн руб.). При этом начиная с 2021 г. по программе ВЗН осуществлялись закупки только биоаналогового эптакога альфа (активированного).

Мукополисахаридоз I типа

Для лечения мукополисахаридоза (МПС) I типа в перечень ВЗН с 2019 г. включен один ЛП – ларонидаза.

Объем закупок

Закупки ларонидазы на протяжении 5 лет осуществлялись по трем рассматриваемым каналам: общий объем составил 3,42 млрд руб., из которых 3,39 млрд руб. (98,9%) пришлось на программу ВЗН, 37,23 млн руб. (1,1%) – на программы РЛО (0,8%) и ДЛО (0,3%).

Изменения стоимости 1 ЕИ

Изменения СВС 1 ЕИ ларонидазы нелинейны. После существенного подъема в 2022 г. (+5% за 4 года) наблюдается последующая тенденция к снижению (–4% между 2022 и 2023 гг.) (рис. 14).

Изменения структуры закупок по программе ВЗН

Наибольший объем закупок ЛП для лечения МПС I типа в рамках канала ВЗН приходился на 2022 г. (1,04 млрд руб.), наименьший – на 2023 г. (0,43 млрд руб.).

Мукополисахаридоз II типа

Для лечения пациентов с МПС II типа в перечень ВЗН с 2019 г. включено 2 ЛП – идурсульфаза и идурсульфаза бета.

Объем закупок

Общий объем закупок за 5 лет составил 18,97 млрд руб., из которых 18,88 млрд руб. (99,5%) пришлось на программу ВЗН, 91,85 млн руб. (0,5%) – на программы РЛО (0,3%) и ДЛО (0,2%).

Изменения стоимости 1 ЕИ

СВС 1 ЕИ идурсульфазы возросла в 2022 г. (+4% за период 2019–2022 гг.), после чего снизилась, однако все равно осталась выше показателя, зафиксированного в 2019 г. (+3% за 5 лет) (рис. 15а). Изменения СВС 1 ЕИ идурсульфазы бета также нелинейны, но в 2023 г. она близка к минимальным значениям (+7% за 4 года и –12% между 2022 и 2023 гг.) (рис. 15b).

Изменения структуры закупок по программе ВЗН

Оценка изменения структуры закупок ЛП, предназначенных для лечения МПС II типа, представлена на рисунке 16. Наибольшие закупки в рамках канала ВЗН были осуществлены в 2022 г. (5,77 млрд руб. – 30,6% от всех закупок по МПС II типа), в то время как в 2023 г. показатели были низкими (2,45 млрд руб. – 13,0%). Более высокие объемы закупок по каналу ВЗН были у  ЛП идурсульфаза (17,43 млрд руб. – 92,3% от всех закупок по МПС II типа).

Мукополисахаридоз VI типа

Для лечения пациентов с МПС VI типа в перечень ВЗН с 2019 г. включен один ЛП – галсульфаза.

Объем закупок

Закупки галсульфазы на протяжении 5 лет осуществлялись по трем рассматриваемым каналам: 7,49 млрд руб. (99,71%) было потрачено на закупку ЛП в рамках программы ВЗН, 21,99 млн руб. (0,29%) – в рамках программ РЛО (0,14%) и ДЛО (0,15%).

Изменения стоимости 1 ЕИ

Изменение СВС 1 ЕИ галсульфазы было разнонаправленным – снижение на 14% в 2019–2021 гг., прирост на 10% между 2021 и 2022 гг. и снижение на 5% между 2022 и 2023 гг. (рис. 17).

Изменения структуры закупок по программе ВЗН

Наибольший объем закупок ЛП в рамках канала ВЗН приходился на 2022 г. (2,28 млрд руб.), наименьший – на 2023 г. (0,77 млрд руб.).

Апластическая анемия

В перечне ВЗН для лечения апластической анемии есть один ЛП – циклоспорин. В связи с тем, что рассматриваемый ЛП применяется для лечения двух нозологий, включенных в перечень ВЗН, разделение закупок не представлялось возможным.

Объем закупок

Закупки циклоспорина на протяжении 5 лет осуществлялись по трем рассматриваемым каналам: общий объем составил 235,49 млн руб., из которых 92,13 млн руб. (39,1%) было потрачено на закупку ЛП в рамках программы ВЗН, 143,36 млн руб. (60,9%) – в рамках программ РЛО (34,1%) и ДЛО (26,8%). При этом закупки циклоспорина в ЛФ капсулы включали только воспроизведенный ЛП, в ЛФ капсулы мягкие и раствор для приема внутрь – как референтный, так и воспроизведенный ЛП.

Изменения стоимости 1 ЕИ

Динамика изменения СВС 1 ЕИ циклоспорина линейна: сначала наблюдалось небольшое увеличение (до 2021 г.), после чего показатели оставались на одном уровне (рис. 18).

Изменения структуры закупок по программе ВЗН

Наибольший объем закупок циклоспорина в рамках канала ВЗН приходился на 2022 г. (39,43 млн руб.), наименьший – на 2023 г. (2,99 млн руб.).

Юношеский артрит с системным началом

В перечень ВЗН для лечения юношеского артрита входят 4 ЛП, включение которых произошло в 2019 г.: адалимумаб, канакинумаб, этанерцепт, тоцилизумаб.

Объем закупок

Общая сумма закупок ЛП для лечения юношеского артрита по трем каналам за 5 лет составила 30,16 млрд руб., включая 10,89 млрд руб. (36,1%) по программе ВЗН и 19,27 млрд руб. (63,9%) по программам РЛО (30,8%) и ДЛО (33,1%).

Изменения стоимости 1 ЕИ

СВС 1 ЕИ адалимумаба плавно снижалась от года к году с небольшим повышением в 2023 г. (рис. 19а), при этом закупки включали как референтный, так и биоаналоговый ЛП (–47% за 5 лет). СВС 1 ЕИ канакинумаба изменялась нелинейно, возрастая в 2020 г. (+2% по отношению к 2019 г.) и в 2023 г. (+4% по отношению к 2022 г.) (рис. 19b). СВС 1 ЕИ этанерцепта также снижалась с небольшим подъемом в 2020 г. (+3% за 5 лет) (рис. 19с). СВС 1 ЕИ тоцилизумаба равномерно уменьшалась с годами (–10% за 5 лет) (рис. 19d), при этом закупки включали как референтный, так и воспроизведенный ЛП (начиная с 2021 г.).

Изменения структуры закупок по программе ВЗН

Наибольшие закупки ЛП для лечения юношеского артрита по каналу ВЗН были осуществлены в 2022 г. (4,53 млрд руб. – 41,6% от всех закупок по юношескому артриту), в то время как в 2020 г. они были минимальными (0,29 млрд руб. – 2,7%). Наибольшие закупки по программе ВЗН характерны для ЛП канакинумаб (8,72 млрд руб. – 80,4% от всех закупок по юношескому артриту), наименьшие – для ЛП этанерцепт (0,11 млрд руб. – 1,1%) (рис. 20).

Результаты оценки общего объема государственных закупок по каждой нозологии за 5 лет (2019–2023 гг.), их прироста по отношению к прошлому году и изменения структуры закупок перечня ЛП, предназначенных для лечения ВЗН, представлены в таблице 1.

В 2019 г. на всю программу ВЗН было закуплено ЛП на сумму 66,09 млрд руб., в 2020 г. – 70,93 млрд руб. (+7% по отношению к прошлому году), в 2021 г. – 90,57 млрд руб. (+28%), в 2022 г. – 119,55 млрд руб. (+32%), в 2023 г. – 40,29 млрд руб. (–66%). Минимальном объемом закупок за 5 лет характеризовалась апластическая анемия (2,9 млн руб. в 2023 г., медианное значение суммы закупок за 5 лет 18,29 млн руб.), наибольшим – ЗНО (38,83 млрд руб. в 2022 г., медианное значение 16,10 млрд руб.).

Изменение объема закупок ЛП для каждой нозологии являлось нелинейным и разнонаправленным: прирост закупок варьировался в диапазоне от +1% до +661%, а снижение – в диапазоне от –97% до –1%.

Также необходимо отметить опосредованное влияние изменения СВС 1 ЕИ ЛП, предназначенных для лечения заболеваний, включенных в программу ВЗН, на объем закупок рассматриваемого перечня. Как было описано выше в рамках отдельных нозологий, изменение СВС 1 ЕИ ЛП за 5 лет (2019–2023 гг.) имело тенденцию не только к снижению, но и к росту, что было учтено в оценке медианного изменения СВС. Так, медианное значение изменения СВС 1 ЕИ для всех ЛП программы, характеризующихся тенденцией как к снижению, так и к росту СВС, составило 6,01% (для ЛП всей программы, характеризующейся только снижением СВС, – 17,83%). Для ЛП, включенных в программу ВЗН начиная с 2019 г., медианное значение изменения СВС 1 ЕИ составило 6,43%, а для ЛП, имеющих тенденцию только к снижению, – 29,82%.

Структура закупок перечня ЛП для ряда заболеваний, включая апластическую анемию, болезнь Гоше, гипофизарный нанизм, МПС I, II и VI типов, муковисцидоз, наследственный дефицит факторов II (фибриногена), VII (лабильного), X (Стюарта–Прауэра), за 5 лет существенно не менялась. Для остальных заболеваний, большинство из которых формируют основной объем закупок по программе ВЗН, структура менялась следующим образом:

– в 2020 г. доли нескольких заболеваний (гемолитико-уремический синдром, гемофилия, РС, трансплантация органов и/или тканей, юношеский артрит) по сравнению с 2019 г. резко снизились, что было связано с большим объемом закупок для ЗНО (54,75%);

– для гемолитико-уремического синдрома и юношеского артрита начиная с 2021 г. доли закупок постепенно увеличивались;

– в отношении гемофилии, ЗНО, РС и трансплантации органов и/или тканей доли закупок год от года менялись разнонаправленно, что сопровождалось первоначальным приростом и последующим снижением.

Программа ВЗН на протяжении нескольких лет является предметом обсуждения в части оптимизации распределения ограниченных ресурсов на увеличивающееся с каждым годом количество пациентов. В литературе описаны различные способы решения проблемы, направленные на снижение стоимости ЛП: последствия внедренной обязательной перерегистрации цен на ЛП [9], заключение долгосрочных контрактов, закупка воспроизведенных и биоаналоговых ЛП, а также формирование более выгодных условий по цене для контрактов на больший объем упаковок [10]. В нашем исследовании рассматривалось влияние только централизации закупок на тенденцию к снижению СВС 1 ЕИ ЛП, которое оценено как положительное.

Для ряда нозологий, включенных в программу ВЗН, определено наличие нескольких альтернативных опций терапии, стоимость которых существенно отличается. Так, для профилактического лечения неингибиторной формы гемофилии А применяются 7 ЛП, включенных в программу ВЗН, в т.ч. симоктоког альфа, эфмороктоког альфа и эмицизумаб, для которых рассмотрена динамика изменения СВС 1 ЕИ. Проведенный анализ демонстрирует значительную СВС 1 ЕИ – например, у эмицизумаба и симоктокога альфа показатели различаются более чем в 100 раз. Данное значение может нивелироваться отличием в необходимом количестве ЕИ на курс терапии, однако в исследованиях, рассматривающих комплексно стоимость терапии гемофилии, отмечается, что на профилактическое лечение пациентов с гемофилией А требуется от 2,6 до 9,96 млн руб. в зависимости от выбранного ЛП, входящего в программу ВЗН [11]. Перспективными могут являться определение клинико-экономических характеристик каждого ЛП в нозологиях с наличием нескольких включенных в программу ЛП и учет полученных данных при выборе терапии.

Опубликованные в 2019 г. научные статьи по ретроспективной оценке изменений программы ВЗН до 2018 г., представляют данные, коррелирующие с полученными в рамках нашего исследования. В публикациях рассмотрены динамика включения новых ЛП, изменение соотношения зарубежных и отечественных ЛП, цен на ЛП, количества пациентов, получающих терапию в рамках программы ВЗН, а также дана оценка финансирования программы с 2008 по 2018 гг. [10][12]. Объем закупок увеличился с 34 до 51 млрд руб. в год, и данная тенденция продолжилась (к 2022 г. объем закупок достиг 120 млрд руб.). При этом стоимость некоторых ЛП существенно снижалась, что отмечено и в нашем анализе.

Анализ экономической нагрузки программы ВЗН на бюджет показал, что наибольшую создают три нозологии: гемофилия, ЗНО и РС, что подтверждается не только результатами нашей работы, но и другими авторами [13] и может быть обусловлено как высокой стоимостью терапии, так и постоянным увеличением количества пациентов. При этом наиболее ресурсоемкими являлись гемофилия, ЗНО и РС, однако с 2014 г. доля закупок ЛП для лечения гемофилии увеличивалась при сокращении доли ЛП для лечения ЗНО, доля РС оставалась примерно на одном уровне, что нерелевантно для текущего анализа, т.к. доля нозологий относительно всей программы разнонаправленно изменялась от года к году. Результаты нашего исследования о наиболее закупаемых ЛП в таких нозологиях, как гемофилия, ЗНО и РС, подтверждаются данными за предыдущие 10 лет: в гемофилии наибольший объем закупок приходился на фактор свертывания крови VIII, в ЗНО лидером последних лет являлся леналидомид, в то время как в РС – интерферон бета-1а. По данным оценки объемов закупок за 2019–2023 гг., в РС наиболее закупаемым ЛП является натализумаб, однако интерферон бета-1а лишь немного ему уступает [10].

В проведенном исследовании оценены последствия изменений, обусловленных расширением программы ВЗН, с точки зрения как добавления МНН для лечения новых нозологий, так и дополнения МНН по уже включенным в рассматриваемую программу нозологиям. Полученные результаты могут стать основой для проведения дальнейших исследований, связанных с процессом реализации льготного лекарственного обеспечения с течением времени, а также с обоснованием разработки дополнительных инструментов, позволяющих повысить эффективность выбора фармакотерапии для уже включенных ЛП и принятия управленческих решений в отношении дальнейшего расширения программы ВЗН.

1. https://zakupki.gov.ru/epz/main/public/home.html. 2. http://krasoft.ru/.