the article presents the results of cost calculation on the drug supply of the patients with orphan diseases, included in the list of orphan diseases (24 diseases) by the RF Government Regulation of April 26, 2012 № 403. Calculation was performed based on the data of registered patients with orphan diseases (OD) in 83 territorial entities of the Russian Federation in 2013 and based on the average-weighted costs of their drug therapy. Data on registered patients with OD was obtained because of the official request of the Expert Board on Healthcare of the Council of the Federation Committee on Social Policy that was sent to healthcare regulatory bodies of the 83 territorial entities of the Russian Federation. Average-weighted cost calculation of drug treatment (or of specialized nutrition care) of the patients with OD was carried out in accordance with medical care standards and expert assessment. As part of the analysis of the standards the search for pathogenic therapy medications was carried out, in the absence of which – there was a search for supportive care medications that critically affect survivability of the patients with OD. According to the selected list of drugs, information about duration, frequency of prescription, average daily and course dose, was analyzed. In the absence of medical care standards, and in order to verify some questions concerning drug therapy of patients with OD consultations with experts were held. Because of conducted calculation, total average-weighted costs of pharmacotherapy for 24 orphan diseases were 15.73 bln rubles per year (6.36 bln rubles for children and 9.37 bln rubles for adults) for 11 173 registered patients that by 3.3 exceeds current amount of finance. Pathogenetic pharmacotherapy of Mucopolysaccharidoses type VI and II proved to be the most expensive treatment per one patient per year: average-weighted costs per one child with Mucopolysaccharidoses type VI amounted to 40.90 mln rubles, per one adult – to 71.50 mln rubles; for Mucopolysaccharidoses type II costs were 29.60 and 51.83 mln rubles respectively. In order to increase effectiveness of the system of drug supply of the patients with OD and to optimize state expenses for this group of patients it is necessary to approve the entire range of financially balanced and science based medical care standards, to define the legal status of orphan drugs and to carry out state regulation of prices, to ensure increase of regional funding supported by involvement of federal budget funds, to define the list of orphan drugs, to implement state regulation measures to create incentives for pharmaceutical companies to reduce prices for orphan drugs.
в статье представлены результаты расчета необходимых финансовых затрат на лекарственное обеспечение больных с редкими заболеваниями, включенными в перечень редких заболеваний (24 заболевания) Постановлением Правительства РФ от 26 апреля 2012 г. № 403. Расчет проводился на основании данных о количестве зарегистрированных пациентов с редкими заболеваниями (РЗ) в 83 субъектах РФ в 2013 г. и средневзвешенных затратах на их лекарственную терапию. Данные о количестве зарегистрированных больных с РЗ были получены в результате официального запроса Экспертного совета по здравоохранению комитета Совета Федерации по социальной политике, направленного в органы управления здравоохранением 83 субъектов РФ. Расчет средневзвешенных затрат на лекарственную терапию (или специализированные продукты лечебного питания) больных с РЗ проводился на основании стандартов медицинской помощи и экспертных оценок. В рамках анализа стандартов осуществлялся поиск препаратов патогенетической терапии, а при их отсутствии – препаратов симптоматической терапии больных с РЗ, критически влияющих на их выживаемость. По выбранному перечню препаратов анализировались данные о сроках, частотах их назначения, средних суточных и средних курсовых дозах. При отсутствии стандартов медицинской помощи, а также для уточнения вопросов лекарственной терапии пациентов с РЗ проводились консультации с экспертами. В результате проведенных расчетов общие средневзвешенные затраты на фармакотерапию 24 редких заболеваний составили 15,73 млрд руб. в год (6,36 млрд руб. на детей и 9,37 млрд руб. на взрослых) на 11 173 зарегистрированных больных, что в 3,3 раза превышает текущие объемы финансирования. Наиболее дорогостоящей в расчете на одного больного в год оказалась патогенетическая фармакотерапия мукополисахаридоза VI и II типов: средневзвешенные затраты на одного ребенка с мукополисахаридозом VI типа составили 40,90 млн руб., на одного взрослого – 71,50 млн руб.; мукополисахаридозом II типа – 29,60 млн руб. и 51,83 млн руб. соответственно. Для повышения эффективности работы системы лекарственного обеспечения больных с РЗ и оптимизации государственных расходов на эту группу пациентов необходимо: утвердить полный набор финансово сбалансированных и научно обоснованных стандартов медицинской помощи, законодательно определить статус орфанных препаратов и осуществлять государственное регулирование цен, обеспечить увеличение регионального финансирования с привлечением средств федерального бюджета, утвердить перечень орфанных препаратов, выработать механизмы государственного стимулирования фармацевтических компаний снижать цены на орфанные препараты.
The authors declare that there are no conflicts of interest present.