Колбин Алексей Сергеевич – д.м.н., профессор, заведующий кафедрой клинической фармакологии и доказательной медицины; профессор кафедры фармакологии медицинского факультета
Scopus Author ID: 19836020100; WoS ResearcherID: G-5537-2015; РИНЦ SPIN-код: 7966-0845
ул. Льва Толстого, д. 6-8, Санкт-Петербург 197022, Россия
Университетская наб., д. 7-9, Санкт-Петербург 199034, Россия
Aleksey S. Kolbin – Dr. Med. Sc., Professor, Chief of Chair of Clinical Pharmacology and Evidence-Based Medicine; Professor, Chair of Pharmacology, Faculty of Medicine
Scopus Author ID: 19836020100; WoS ResearcherID: G-5537-2015; RSCI SPIN-code: 7966-0845
6-8 Lev Tolstoy Str., Saint Petersburg 197022, Russia
7-9 Universitetskaya Qy, Saint-Petersburg 199034, Russia
Курылев Алексей Александрович – к.м.н., ассистент кафедры клинической фармакологии и доказательной медицины
WoS ResearcherID: O-2630-2015; Scopus Author ID: 56682002300; РИНЦ SPIN-код: 4470-7845
ул. Льва Толстого, д. 6-8, Санкт-Петербург 197022, Россия
Aleksey A. Kurylev – MD, PhD, Assistant Professor, Chair of Clinical Pharmacology and Evidence-Based Medicine
WoS ResearcherID: O-2630-2015; Scopus Author ID: 56682002300; RSCI SPIN-code: 4470-7845
6-8 Lev Tolstoy Str., Saint Petersburg 197022, Russia
Балыкина Юлия Ефимовна – к.ф.-м.н., доцент кафедры математического моделирования энергетических систем факультета прикладной математики – процессов управления
WoS ResearcherID: K-2125-2013; Scopus Author ID: 56028436400; РИНЦ SPIN-код: 1886-5256
Университетская наб., д. 7-9, Санкт-Петербург 199034, Россия
Yulia E. Balykina – PhD (Phys.-Math.), Associate Professor, Chair of Mathematical Modeling of Energy Systems, Faculty of Applied Mathematics – Control Processes
WoS ResearcherID: K-2125-2013; Scopus Author ID: 56028436400; RSCI SPIN-code: 1886-5256
7-9 Universitetskaya Qy, Saint-Petersburg 199034, Russia
Проскурин Максим Александрович – специалист кафедры математического моделирования энергетических систем факультета прикладной математики – процессов управления
РИНЦ SPIN-код: 7406-2352
Университетская наб., д. 7-9, Санкт-Петербург 199034, Россия
Maksim A. Proskurin – Specialist, Chair of Mathematical Modeling of Energy Systems, Faculty of Applied Mathematics – Control Processes
RSCI SPIN-code: 7406-2352
7-9 Universitetskaya Qy, Saint-Petersburg 199034, Russia
Мишинова Софья Андреевна – ассистент кафедры клинической фармакологии и доказательной медицины
РИНЦ SPIN-код: 3719-8737
ул. Льва Толстого, д. 6-8, Санкт-Петербург 197022, Россия
Sofia A. Mishinova – Assistant Professor, Chair of Clinical Pharmacology and Evidence-Based Medicine
6-8 Lev Tolstoy Str., Saint Petersburg 197022, Russia
Background. Spinal muscular atrophies (SMA) are clinically and genetically heterogenous inherited orphan diseases leading to progressive spinal motoneurons degeneration and loss of function. Risdiplam and nusinersen are both authorized in Russia for pathogenic SMA treatment and included in the list of vital and essential drugs.
Objective: health economic evaluation of risdiplam (Evrysdi®) in patients with spinal muscular atrophy.
Material and methods. The health economic analysis was done in accordance with local Russian regulation. Cost-minimization analysis was used. We accounted for direct medical costs of pathogenic treatment of SMA, adverse events correction, and supportive care. Decision tree analysis was used. In budget impact analysis the rise of risdiplam share from 0% to 8.5% during 3 years was modelled. Time horizon was 3 years. Probabilistic sensitivity analysis was done.
Results. Total direct medical costs for risdiplam (53,372,153 rubles for one patient in 3 years) were by 21.1% (14,968,427.82 rubles) lower comparing to nusinersen. The most pronounced difference in favor of risdiplam (41,9%) was during first treatment year. The rise of risdiplam share from 0% to 8.5% during 3 years is associated with lower budget costs by 13.9% in 3 years.
Conclusion. Risdiplam is economically more effective comparing to nusinersen, because having equal effectiveness, it’s use is associated with lower direct medical costs.
Актуальность. Спинальные мышечные атрофии (СМА) – это клинически и генетически разнородная группа орфанных заболеваний, характеризующихся прогрессивной дегенерацией мотонейронов и потерей их функции. В Российской Федерации на 2021 г. зарегистрированы два лекарственных препарата для патогенетической терапии СМА: рисдиплам и нусинерсен (включен в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов).
Цель: оценить клинико-экономическую эффективность применения лекарственного препарата Эврисди® (рисдиплам) у пациентов со спинальной мышечной атрофией.
Материал и методы. Клинико-экономический анализ проводили в соответствии с действующими в Российской Федерации стандартами и рекомендациями методом минимизации затрат. Учитывали прямые медицинские затраты на патогенетическую терапию СМА, коррекцию нежелательных явлений, поддерживающее лечение. Разработана модель на основе метода дерева принятия решений. Анализ влияния на бюджет выполнен исходя из роста доли рисдиплама с 0% до 8,5% в общей популяции пациентов со СМА. Горизонт моделирования – 3 года. Вероятностный анализ чувствительности проводили для оценки влияния изменения входных параметров модели на результаты анализа минимизации затрат и влияния на бюджет.
Результаты. Суммарные прямые затраты при использовании рисдиплама были на 21,9% (14 968 427,82 руб.) ниже по cравнению с нусинерсеном и составили 53 372 153 руб. в расчете на 1 пациента в течение 3 лет. Наибольшую разницу затрат в пользу рисдиплама (41,9%) наблюдали в течение 1-го года терапии. Применение рисдиплама характеризуется меньшими бюджетными затратами, при расширении его использования до 8,5% на 3-й год прямые затраты сократятся на 13,9%.
Заключение. Рисдиплам является экономически более выгодной стратегией терапии СМА в сравнении с нусинерсеном, т.к. при сопоставимой эффективности его применение сопряжено с меньшими прямыми медицинскими затратами.
The authors declare that there are no conflicts of interest present.