Колбин Алексей Сергеевич - доктор медицинских наук, профессор, заведующий кафедрой клинической фармакологии и доказательной медицины Первый Санкт-Петербургский ГМУ им. академика И.П. Павлова; профессор кафедры фармакологии медицинского факультета Санкт-Петербургского ГУ; президент Санкт-Петербургского отделения ISPOR (международное общество фармакоэкономических исследований и научного анализа исходов).
Ул. Льва Толстого, д. 6-8, Санкт-Петербург 197022; Университетская набережная, д. 7-9, Санкт-Петербург 199034; наб. р. Фонтанки, д. 154, Санкт-Петербург 190103
Aleksei S. Kolbin - MD, Dr Sci Med, Professor, Head of the Department of Clinical Pharmacology and Evidence-based Medicine Pavlov SMU; Professor, Department of Pharmacology Saint-Petersburg SU; President of the St. Petersburg branch of ISPOR (International Society for Pharmacoeconomic Research and Scientific Analysis of Outcomes).
6-8 L'va Tolstogo Str., Saint Petersburg197022; 7-9 Universitetskaya Emb., Saint Petersburg199034; 154 riv. Fontanka Emb., Saint Petersburg190103
Влодавец Дмитрий Владимирович - кандидат медицинских наук, руководитель Детского НПЦ нервно-мышечной патологии; старший научный сотрудник отдела психоневрологии и эпилептологии ОСП НИКИП им. акад. Ю.Е. Вельтищева; доцент кафедры неврологии, нейрохирургии и медицинской генетики имени академика Л.О. Бадаляна педиатрического факультета ФГАОУ ВО РНИМУ имени Н.И. Пирогова.
Ул. Талдомская, д. 2, Москва 125412
Dmitry V. Vlodavets - MD, PhD, Head of the Russian Children's Neuromuscular Center; Senior Researcher, Department of Psychoneurology and Epileptology; Associate Professor of the Department of Neurology, Neurosurgery and Medical Genetics named after academician L.O. Badalyan Faculty of Pediatrics Pirogov Russian NRMU.
2 Taldomskaya Str., Moscow 125412
Курылев Алексей Александрович - кандидат медицинских наук, ассистент кафедры клинической фармакологии и доказательной медицины.
Ул. Льва Толстого, д. 6-8, Санкт-Петербург 197022
Aleksey A. Kurylev - MD, PhD, Assistant at the Department of Clinical Pharmacology and Evidence-based Medicine.
6-8 L'va Tolstogo Str., Saint Petersburg197022
Балыкина Юлия Ефимовна – кандидат физико-математических наук, доцент кафедры математического моделирования энергетических систем, факультет Прикладной математики - процессов управления.
Университетская набережная, д. 7-9, Санкт-Петербург 199034; наб. р. Фонтанки, д. 154, Санкт-Петербург 190103
Yuliya E. Balykina - PhD (Physics & Math), Associate Professor, Department of Mathematical Modeling of Energy Systems, Faculty of Applied Mathematics and Control Processes.
7-9 Universitetskaya Emb., Saint Petersburg199034; 154 riv. Fontanka Emb., Saint Petersburg190103
Проскурин Максим Александрович - специалист кафедры математического моделирования энергетических систем, факультет прикладной математики - процессов управления.
Университетская набережная, д. 7-9, Санкт-Петербург 199034; наб. р. Фонтанки, д. 154, Санкт-Петербург 190103
Maxim A. Proskurin - Researcher, Department of Mathematical Modeling of Energy Systems, Faculty of Applied Mathematics and Control Processes.
7-9 Universitetskaya Emb., Saint Petersburg199034; 154 riv. Fontanka Emb., Saint Petersburg190103
Мишинова Софья Андреевна - ассистент кафедры клинической фармакологии и доказательной медицины.
Ул. Льва Толстого, д. 6-8, Санкт-Петербург 197022
Sofya A. Mishinova - Assistant at the Department of Clinical Pharmacology and Evidence-based Medicine.
6-8 L'va Tolstogo Str., Saint Petersburg197022
Германенко Ольга Юрьевна - учредитель и директор БФП больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями Семьи СМА, член Ассамблеи Европейской Ассоциации СМА Европа; член Экспертного совета по редким (орфанным) заболеваниям Комитета по охране здоровья ГД РФ.
Ул. Борисовские пруды, д. 48, Москва 115408
Olga Y. Germanenko - Founder and director of the SMA Family Charitable Foundation for Patients with Spinal Muscular Atrophy and Other Neuromuscular Diseases, member of the Assembly of the European Association "SMA Europe", member of the Expert Council on Rare (Orphan) Diseases of the Health Protection Committee of the State Duma of the Federal Assembly of the Russian Federation.
48 Borisovskie Prudy Str., Moscow 115408
Колбина Наталья Юрьевна - заведующая отделением педиатрии и медицинской реабилитации для детей №1.
Ул. Аккуратова, д. 2, Санкт-Петербург 197341
Natalia Yu. Kolbina - Head of the department of pediatrics and medical rehabilitation for children №1.
2 Akkuratova Str., St Petersburg 197341
Introduction. Spinal muscular atrophies (SMA) are clinically and genetically heterogeneous congenital orphan diseases that lead to progressive spinal motoneurons degeneration and loss of their function. There are 4 types of SMA with type I being the most severe. SMA patients need lots of services (medical, social etc.) throughout their life and the cost of the care has never been calculated in Russia before.
Aim. The study aims to calculate the socio-economic burden of SMA in the Russian Federation for direct medical procedures and indirect costs before the introduction of pathogenetic therapy and after its implementation. The assessment of the impact of pathogenetic therapy on the dynamics of the socio-economic burden of SMA in the Russian Federation was performed.
Materials and methods. The data from patient-reported SMA registry, insurance medical companies, epidemiological, and rehabilitation care data were compiled into the model. The authors accounted for direct medical (diagnostics, drugs, surgery, orthopedics, rehabilitation, and family) and nonmedical expenditures including indirect (loss of GDP) costs. Characteristics of the patient population have been taken from the national SMA register. The sources of costs data included governmental healthcare and insurance companies’ tariffs, price lists of commercial companies, clinics, and laboratory services. The modeling time horizon was 5 years. The two following calculation scenarios were evaluated: 1) none of the patients with SMA receive pathogenic therapy 2) the share of pathogenic therapy is stable during the time horizon at the current level.
Results. National SMA register contains the information about 998 patients; 21% of them have SMA I type. In the first scenario, the total social-economic burden of SMA in Russia was 2.37 billion RUR/year (2.38 million RUR/patient/year); the share of in-patient care and rehabilitation were 30.8% and 32.3%, respectively. SMA type I burden was 1.6 billion RUR/year (1.5 million RUR/patient/year). In the second scenario, the total SMA burden was 5.4 billion RUR/year, the highest share of pathogenetic therapy was 43%.
Conclusion. The SMA economic burden in Russia is significant and growing along with the increase in the share of pathogenic therapy, but this growth should be compensated by lowering other direct and indirect costs.
Введение. Спинальные мышечные атрофии (СМА) - это клинически и генетически разнородная группа орфанных заболеваний, характеризующихся прогрессивной дегенерацией мотонейронов и потерей их функции. Выделяют четыре типа СМА, из которых тип I является наиболее неблагоприятным. Пациенты со СМА в течение жизни нуждаются как в разнообразной медицинской так и социальной помощи, суммарные затраты на которую ранее в РФ не рассчитывались.
Цель. Расчет социо-экономического бремени СМА в РФ для все, популяции пациентов с учетом прямых медицинских, прямых немедицинских и непрямых затрат до момента внедрения патогенетической терапии и после ее внедрения. Оценка влияния патогенетической терапии на динамику социально-экономического бремени СМА в РФ.
Материалы и методы. При расчетах бремени СМА использовали информацию из реестра пациентов, системы ОМС и социального обеспечения граждан в РФ. При оценке бремени учитывали прямые медицинские затраты (диагностика, лекарственное и хирургическое лечение, реабилитация), прямые немедицинские затраты (выплата пособий), а также непрямые затраты (недополученный ВВП). Характеристика популяции пациентов была взята из негосударственного реестра пациентов со СМА в РФ. Источником информации о ценах служили: тарифы ОМС и высокотехнологичной медицинской помощи, прайс-листы коммерческих клиник, лабораторий и поставщиков медицинских изделий. Горизонт моделирования - 5 лет. Расчеты были выполнены по двум сценариям: 1) до момента внедрения в практику патогенетической терапии; 2) при текущем уровне охвата патогенетической терапией.
Результаты. Реестр содержит информацию о 998 пациентах со СМА, из которых 21% - СМА I типа. В сценарии 1 бремя СМА в РФ составило 2,37 млрд руб./год. (2,38 млн руб./пац./год) наибольшую долю затрат составляли затраты на стационарную медицинскую помощь (30,8%) и реабилитацию (32,3%). Бремя СМА I типа составило 1,6 млрд руб./год. (1,5 млн руб./пац. /год). В сценарии 2 бремя СМА в РФ составило 5,4 млрд руб./год. (5,4 млн руб./пац./год), доля затрат на патогенетическую терапию была наибольше, (43%).
Заключение. Бремя СМА в РФ является существенным по мере расширения доступа пациентов к патогенетической терапии. Бремя СМА будет возрастать, однако при этом рост затрат на патогенетическую терапию должен сопровождаться снижением других прямых и непрямых затрат.
The authors declare that there are no conflicts of interest present.