д.м.н., профессор, генеральный директор, руководитель Центра финансов здравоохранения
Researcher ID: P-6911-2018; Scopus Author ID: 6507287753
Хохловский пер., вл. 10, стр. 5, Москва 109028, Россия
Настасьинский пер., д. 3, стр. 2, Москва 127006, Россия
ул. Баррикадная, д. 2/1, стр. 1, Москва 125993, Россия
MD, Dr Sci Med, Professor, General Director, Head of the Center for Healthcare Funding
Researcher ID: P-6911-2018; Scopus Author ID: 6507287753
10-5 Khokhlovsky per., Moscow 109028, Russia
3-2 Nastasyinsky per., Moscow 127006, Russia
2-1 Barrikadnaya str., Moscow 123995, Russia
к.фарм. н., доцент кафедры управления; заведующая научно-исследовательской Лабораторией оценки технологий в здравоохранении; начальник отдела развития и внешних коммуникаций
Researcher ID: C-8075-2018
Хохловский пер., вл. 10, стр. 5, Москва 109028, Россия
ул. Профессора Попова, д. 14, лит. А, Санкт-Петербург 197376, Россия
просп. Вернадского, д. 82, Москва 119571, Россия
PhD (Pharmaceutical Sciences), Associate Professor at the Department of management; Head of the HTA Research Laboratory of the Institute for Applied Economic Research; Head of Development
Researcher ID: C-8075-2018
10-5 Khokhlovsky per., Moscow 109028, Russia
14 let. A Prof. Popov str., Saint Petersburg 197376, Russian Federation
82 Vernadskogo pr., Moscow 119571, Russia
заместитель начальника отдела методологического обеспечения проведения комплексной оценки технологий в здравоохранении; лаборант-исследователь Центра финансов здравоохранения; аспирант кафедры фармакологии
Хохловский пер., вл. 10, стр. 5, Москва 109028, Россия
Настасьинский пер., д. 3, стр. 2, Москва 127006, Россия
ул. Трубецкая, д. 8, стр. 2, Москва 119048, Россия
Deputy Head of the Department of Methodological Support of Comprehensive Health Technology Assessment; Research assistant at the Center for Healthcare Funding; Post-graduate student at the Department of Pharmacology, Educational Department
Researcher ID: AAD-8959-2019
10-5 Khokhlovsky per., Moscow 109028, Russia
3-2 Nastasyinsky per., Moscow 127006, Russia
8-2 Trubetskaya str., Moscow 119991, Russia
ведущий специалист отдела методического обеспечения комплексной оценки технологий в здравоохранении
Хохловский пер., вл. 10, стр. 5, Москва 109028, Россия
Lead Specialist, Department of Methodological Support for Comprehensive HTA
10-5 Khokhlovsky per., Moscow 109028, Russia
главный специалист отдела методологического обеспечения проведения комплексной оценки
Researcher ID: A-8805-2017
Хохловский пер., вл. 10, стр. 5, Москва 109028, Россия
Chief Specialist, Department of Methodological Support for Comprehensive HTA
Researcher ID: A-8805-2017
10-5 Khokhlovsky per., Moscow 109028, Russia
Aim. To review foreign approaches to the evaluation and financing of in vivo gene therapy drugs.
Materials and Methods. The first stage of the review included the systematic search for publications of clinical-economic studies (CES) on in vivo gene therapy drugs registered on the international pharmaceutical market. The analysis of the methodology used in the found CESs was performed based on the given criteria. The second and third stages of the review included the search for the information on the approaches and results of the evaluation of in vivo gene therapy drugs by foreign agencies on the assessment of healthcare technologies (AHT) and the implemented approaches to the financing of expensive medical technologies.
Results. Totally, four in vivo gene therapy drugs registered on the foreign markets were found: talimogene laherparepvec (Imlygic), voretigene neparvovec (Luxturna), onasemnogene abeparvovec (Zolgensma), and alipogene tiparvove (Glybera). The analysis of the methodology of CES on in vivo gene therapy drugs did not reveal general methodological peculiarities. The analysis of the approaches to the reimbursement for the cost of these four drugs in the European countries showed that there were no special procedures intended for gene drugs. However, in the majority of countries, there are some mechanisms of reimbursement for orphan drugs and the majority of the above-mentioned in vivo gene therapy drugs are orphan. It was revealed that the most perspective methods of payment for in vivo gene therapy drugs were installment payments, risk-sharing agreements, and their combinations. Still, none of these payment methods are implemented in Russia because of the lack of regulatory and legal framework.
Conclusion. The design and methodological peculiarities of CES on in vivo gene therapy drugs are similar to orphan drugs (in some countries, there is a special flexible procedure). In the Russian Federation, there is no special procedure of ATH for orphan drugs, which can provide difficulties in the reimbursement for these drugs. Besides, in the Russian Federation, the issue of the implementation of innovative models for drugs provision (risk-sharing, installment payments is acute). The changes in this area would also lead to the optimization of the influence of expensive healthcare technologies on the budget of the system of healthcare.
Цель. Проведение обзора зарубежных подходов к оценке и финансированию препаратов генной терапии in vivo.
Материалы и методы. На первом этапе выполнен систематический поиск публикаций клинико-экономических исследований (КЭИ)препаратов генной терапии in vivo, зарегистрированных в настоящее время на международном рынке, а также на основании установленных критериев проведен анализ методологии выполнения найденных КЭИ. На втором и третьем этапах был проведен поиск информации о подходах и результатах оценки препаратов генной терапии in vivo зарубежными агентствами по оценке технологий здравоохранения (ОТЗ), а также об используемых зарубежными странами подходах к финансированию дорогостоящих медицинских технологий.
Результаты. Всего было выявлено четыре препарата генной терапии in vivo, к настоящему времени получивших доступ на рынки зарубежных стран: талимоген лагерпарепвек (Имлиджик), воретиген непарвовек (Лукстурна), онасемноген абепарвовек (Золгенсма) и алипогентипарвовек (Глибера). Анализ методологии проведения КЭИ генных препаратов in vivo не выявил общих методологических особенностей.Анализ способов принятия решений о возмещении стоимости препаратов в четырех европейских странах показал, что специальные процедуры, предназначенные для генных препаратов, отсутствуют, однако в большинстве стран есть механизмы принятия решений о возмещении орфанных препаратов, при этом большинство из вышеуказанных генных препаратов in vivo являются орфанными. Выявлено тринаиболее перспективных способа оплаты генной терапии in vivo: рассрочка платежа, соглашение о разделении рисков и их комбинация.Однако в настоящее время в России ни один из данных инструментов не применяется ввиду отсутствия нормативно-правовой базы.
Заключение. Дизайн и методологические особенности КЭИ ЛП генной терапии in vivo сходны с таковыми для орфанных ЛП (в некоторых странах – отдельная, более гибкая процедура). В РФ в настоящее время отсутствует отдельная процедура ОТЗ для орфанныхЛП, что может внести трудности в процесс принятия решений об их возмещении. Кроме того, актуальным для РФ является вопросвнедрения инновационных моделей лекарственного обеспечения (риск-шеринг, рассрочка платежей), что также могло бы оптимизировать влияние дорогостоящих технологий на бюджет системы здравоохранения.
The authors declare that there are no conflicts of interest present.