Фролов Максим Юрьевич – кандидат медицинских наук, доцент курса ФУВ кафедры клинической фармакологии и интенсивной терапии.
Пл. Павших борцов, д. 1, Волгоград, 400131, тел.: +7(8442)534010
Frolov Maxim Yurievich – MD, PhD, Associate professor (Postgraduate Education) at the Department of Clinical Pharmacology and Intensive Care.
Pl Pavshih borzov., 1, Volgograd, 400131, Tel.: +7 (902) 383-10-20
Рогов Владимир Александрович – кандидат ф. наук, старший преподаватель кафедры управления и экономики фармации, медицинского и фармацевтического товароведения.
Пл. Павших борцов, д. 1, Волгоград, 400131, тел.: +7 (8442)384297
Rogov Vladimir Alexandrovich – PhD, Senior Lecturer, the Department of Management and Economics of Pharmaceutics.
Pl Pavshih borzov., 1, Volgograd, 400131, Tel.: +7 (902) 383-10-20
The aim – assess the clinical advantages and economic burden of various treatment strategies in patients with hemophilia A in the Russian Federation and propose the ways of optimizing this area of medical care.
Materials and methods. A mathematical model describing the current (2017) approach to therapy of hemophilia A in the RF and two additional treatment scenarios are proposed. A partial switch of patients from the “therapy on demand” to the standard and personalized preventive therapy was also simulated. Based on this mathematical model, the treatment outcomes, the costs of outpatient, hospital and social care were evaluated for the treatment of hemophilia A and its complication; a cost-effectiveness analysis was also performed.
Results. Published reports demonstrated a high efficacy of preventive therapy with replacement of coagulation factors VIII in comparison with therapy on demand in the treatment of hemophilia A. Segmentation of the current population of patients with hemophilia A in the RF revealed that the on-demand therapy is the most common approach in adult patients (64%), whereas the standard prophylaxis is used in most children (80%). As calculated, under the current treatment approach, the total number of bleedings is about 58,710 per year, and the number of potentially targeted joints – 3,409 in adults; the figures for children are 3, 817 and 213, respectively. The application of scenario 1 allows for a significant reduction in negative outcomes: i.e. by 62.1% and 62.4% for the risk of bleedings and targeted joints (respectively) in adults if the prevention strategy is increased to 80%; and by 44.2% and 46.2% in children if the prevention is increased to 100%. Simulated scenario 2 allows for achieving even more significant results – a reduction in the number of bleedings and targeted joints by 62.4 and 62.7% in adults and by 47.9 and 50% in children. Transition to simulated scenarios in most cases requires an increase in the overall budget expenses, and also implies a reshuffle of the expenses between different items. For example, increasing the share of prevention therapy leads to increased expenses for the replacement pharmacotherapy in parallel to a reduction in expenses associated with negative outcomes of the disease (endoprosthetics, disability, etc.). In the next 50 years, in terms of the costs, the difference between scenarios 1 and 2, on the one hand, and the current therapy, on the other, is expected to decrease from 26 to 17% and from 26 to 15%, respectively, due to the reduced cost of temporary disability, treatment of bleeding and replacement / re-replacement of joints. According to the "cost-effectiveness" analysis, the best-fit therapy regimen is scenario 2 (personalized prophylaxis), whereas the "current therapy" scenario is the least effective. Based on the ICER analysis, the additional expenses associated with a wider use of preventive therapy in scenarios 1 and 2 do not exceed one GDP per capita, and the technologies are cost-effective.
Conclusion. In both clinical and economic aspects, the most effective method of treating severe and moderate haemophilia A is preventive therapy with coagulation factor VIII. Expanding this approach will improve the quality of medical care for patients with hemophilia A.
Цель – провести оценку клинических преимуществ и экономического бремени различных режимов терапии гемофилии А в РФ и выявить пути оптимизации уровня оказания помощи.
Материалы и методы. Построена математическая модель, описывающая текущий подход к терапии гемофилии А (пациенты в РФ в 2017 г. с учетом их распределения по возрастным группам и тяжести заболевания), а также двух моделируемых сценариев терапии. Проведено моделирование частичного перевода пациентов с терапии по требованию на стандартную и персонализированную профилактическую терапию. На основании математической модели была произведена оценка исходов терапии, стоимость амбулаторных, госпитальных и социальных затрат на лечение основного заболевания и его осложнений, а также анализ «затраты-эффективность».
Результаты. Анализ литературы показал очевидно высокую эффективность профилактической заместительной терапии факторами свертывания крови VIII в сравнении с терапией по требованию при лечении гемофилии А. Сегментирование текущей популяции пациентов с гемофилией А в РФ выявило тот факт, что преобладающий режим терапии у взрослых – режим по требованию (64%), у детей – стандартная профилактика (80%). Рассчитано, что при текущем подходе к терапии общее расчетное число кровотечений в год составляет порядка 58 710, а число потенциальных таргетных суставов – 3 409 у взрослых, 3 817 и 213 у детей соответственно. Применение сценария терапии 1 позволяет значительно сократить число негативных исходов – на 62,1 и 62,4% снизить риск кровотечений и таргетных суставов у взрослых при повышении доли профилактики до 80% и на 44,2 и 46,2% – при повышении доли профилактики у детей до 100%. Альтернативный моделируемый сценарий терапии 2 позволяет достичь еще более значительных результатов – снижение числа кровотечений и таргетных суставов на 62,4 и 62,7% у взрослых и на 47,9 и 50% у детей. Переход на моделируемые сценарии в большинстве случаев требует общего повышения бюджета, однако характеризуется перераспределением нагрузки внутри статей затрат – так, повышение доли профилактики приводит к относительному повышению затрат на заместительную фармакотерапию и одновременному снижению затрат на статьи, связанные с негативными исходами заболевания (эндопротезирование, инвалидизация и др.) В перспективе 50 лет происходит снижение различий в стоимости сценариев 1 и 2 от сценария текущей терапии c 26 до 17% и с 26 до 15% соответственно за счет сокращения расходов по временной нетрудоспособности, лечения кровотечений и замены / повторной замены суставов. По данным анализа «затраты-эффективность», наилучшим является моделируемый сценарий терапии 2 (персонализированная профилактика), а сценарий «текущая терапия» – наименее эффективным. По результатам анализа ICER, дополнительные затраты, связанные с повышением доли профилактической терапии при сценариях 1 и 2, не превышают одного ВВП на душу населения, и технологии являются рентабельными.
Заключение. Наиболее клинически и экономически эффективным методом лечения тяжелой и среднетяжелой гемофилии А является профилактическая терапия VIII фактором свертывания. Расширение практики применения данного метода позволит улучшить качество оказания медицинской помощи больным, страдающим гемофилией А.
The authors declare that there are no conflicts of interest present.